Studio osservazionale volto a valutare l’attività fisica, l’incidenza dei sanguinamenti e la qualità di vita correlata alla salute in partecipanti con emofilia A senza inibitori in trattamento con una terapia standard

Informazioni generali sullo studio Clinico

Numero dello studio clinico Roche: ML40983

Numero nazionale dello studio clinico: NA

Titolo dello studio clinico: Studio multicentrico (che coinvolge più centri sperimentali sul territorio nazionale), non interventistico (che non interferisce sulla normale pratica clinica), mirato a valutare l’attività fisica, l’incidenza dei sanguinamenti e la qualità della vita, nei pazienti con Emofilia A senza inibitori in un regime di trattamento da pratica clinica

Acronimo dello studio clinico: POWER

Breve descrizione dello studio clinico: studio osservazionale attraverso cui sarà possibile raccogliere informazioni utili a comprendere meglio l’Emofilia A senza inibitori ed in particolare ad approfondire le conoscenze relative all’attività fisica, ai sanguinamenti, ai trattamenti utilizzati e alla qualità della vita dei pazienti.  

1.      COME FUNZIONA LO STUDIO POWER?

Questo studio clinico è condotto su soggetti con Emofilia A senza inibitori trattati secondo pratica clinica.

Lo studio seleziona i partecipanti unicamente in base alla presenza di Emofilia A senza inibitori senza vincolarsi all’osservazione di uno specifico trattamento farmacologico (tutti i farmaci attualmente autorizzati o autorizzati durante il periodo di arruolamento per il trattamento dell’Emofilia A senza inibitori saranno oggetto della raccolta sistematica delle esperienze).

Si tratta di una raccolta sistematica di parametri fisici realizzata per i soggetti con Emofilia A senza inibitori, grazie all’utilizzo di due strumenti:

1) un fitness tracker, ossia un dispositivo indossabile al polso simile ad un orologio, di un modello comunemente commercializzato, che raccoglierà il dato relativo all’attività fisica,

2) un’applicazione di studio che il partecipante scaricherà sul proprio smartphone o tablet e che gli consentirà di raccogliere tutte le informazioni comunemente segnalate mediante registri cartacei o digitali relativamente ai sanguinamenti e al relativo trattamento.

La tecnologia a supporto, che non avrà alcun impatto sulla quotidianità del partecipante, è stata inoltre opportunamente preimpostata per garantire il pieno rispetto delle norme relative alla privacy. I dati raccolti saranno salvaguardati a tutela della privacy del partecipante.  

2.      COME PRENDERE PARTE ALLO STUDIO POWER?

Per poter prendere parte allo studio clinico, i soggetti di età ≥ 12 anni e ≤ 50 anni con Emofilia A severa o moderata senza inibitori di FVIII in un regime di trattamento da pratica clinica, dovranno soddisfare i seguenti principali criteri:

1. Sottoscrizione del modulo di consenso informato. [Il consenso/assenso verrà acquisito dal partecipante, da un genitore o dal tutore legale, in base all’età e alle normative applicabili.]
2. Possesso di un dispositivo compatibile con l’applicazione utilizzata durante lo studio (Smartphone o Tablet);
3. Diagnosi di Emofilia A congenita severa (FVIII < 1%) o moderata (FVIII ≥ 1 e ≤ 2%).
4. Anamnesi negativa per positività agli inibitori di FVIII.
5. Almeno 150 giorni di esposizione a FVIII prima dell’arruolamento.

Se pensa che lo studio possa essere adatto a lei e volesse prenderne parte ne parli con il suo medico di base il quale a sua volta la indirizzerà verso il centro clinico partecipante allo studio più vicino. I medici specialisti curanti sono le persone più adatte a fornirle tutte le informazioni di cui ha bisogno per decidere se prendere parte allo studio clinico. Al seguente link può trovare tutte le informazioni relative ai centri clinici in cui si svolge lo studio: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04165135?term=ml40983&draw=2&rank=1

Non verrà sottoposto a test aggiuntivi se non quelli previsti dalla solita pratica clinica e solo se acconsentirà a partecipare allo studio. La sua partecipazione spontanea allo studio POWER avverrà solo dopo che le verranno spiegati tutti i potenziali rischi e i possibili benefici. Solo allora lei potrà decidere di prenderne parte.

3.      QUALE TRATTAMENTO FARMACOLOGICO MI VERRA’ DATATO SE DECIDO DI PARTECIPARE?

Trattandosi di uno studio clinico osservazionale (che si basa sulla sola osservazione del partecipante nella normale pratica clinica) non le verrà richiesto di assumere nessun farmaco se non quello che sta già utilizzando o quello che i medici decideranno di farle assumere qualora si rendesse necessario un cambiamento terapeutico.

4.      PER QUANTO TEMPO SARO’ SEGUITO DURANTE LO STUDIO CLINICO?

Lo studio prevede un periodo di osservazione complessivo di almeno 12 mesi dalla firma del consenso informato, secondo questo schema:

Lei è sempre libero in qualsiasi momento di decidere di ritirarsi dalla partecipazione allo studio senza nessun tipo di ripercussione sulle cure che potrà comunque ricevere in futuro.Essendo uno studio osservazionale non è prevista una cadenza delle visite diversa da quella adottata nella normale pratica clinica.

Qualora necessitasse di maggiori informazioni, può consultare il seguente link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04165135?term=ml40983&draw=2&rank=1