Studio controllato con placebo di 12 settimane per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di RO7017773 in partecipanti di età compresa tra 15 e 45 anni affetti da disturbo dello spettro autistico (ASD)

Perché è necessaria la sperimentazione clinica Aurora Borealis?

L’autismo è una condizione dello sviluppo che ha molte caratteristiche diverse. Anche se persone autistiche diverse manifestano caratteristiche differenti, le caratteristiche principali sono due: difficoltà nell’interazione sociale e nella comunicazione e pattern ristretti e ripetitivi di comportamenti, attività o interessi.

Lo studio Aurora Borealis valuterà un farmaco sperimentale, sviluppato per agire su una parte del cervello che potrebbe aiutare con queste caratteristiche principali dell’autismo.

Come funziona la sperimentazione clinica Aurora Borealis?

Questa sperimentazione clinica sta reclutando persone con autismo. Per poter partecipare è necessario manifestare difficoltà nell’interazione sociale e nella comunicazione ed evidenziare pattern ristretti e ripetitivi di comportamenti, attività o interessi.          

Lo scopo di questa sperimentazione clinica è confrontare gli effetti, positivi o negativi, del farmaco sperimentale rispetto al placebo in persone con autismo. Il placebo è una sostanza che ha lo stesso aspetto del farmaco in studio, ma non esercita alcun effetto. I partecipanti della sperimentazione clinica riceveranno il farmaco sperimentale o il placebo.
Ai partecipanti sarà somministrato il farmaco sperimentale o il placebo per circa 12 settimane. I partecipanti saranno visitati dal medico dello studio a intervalli di qualche settimana. Le visite in ospedale includeranno degli accertamenti volti a stabilire la risposta del partecipante al trattamento e a identificare eventuali effetti indesiderati manifestati. La durata complessiva della permanenza dei partecipanti nella sperimentazione clinica sarà di circa 24 settimane. I partecipanti saranno liberi di interrompere il trattamento in studio e abbandonare la sperimentazione clinica in qualsiasi momento.

Quali sono i principali endpoint della sperimentazione clinica Aurora Borealis?

I principali endpoint della sperimentazione clinica (ossia i principali risultati valutati nella sperimentazione per determinare l’efficacia del farmaco) sono i cambiamenti osservati nei comportamenti sociali e nella comunicazione, nonché nei comportamenti ripetitivi e ristretti, nel lasso di tempo compreso tra l’inizio e la fine del periodo di trattamento di 12 settimane. I medici dello studio useranno una serie di interviste e questionari per valutare queste caratteristiche, capacità e comportamenti.

Altri endpoint della sperimentazione clinica sono le percentuali di partecipanti con eventi avversi ed eventi avversi gravi nel lasso di tempo compreso tra l’inizio e la fine dello studio. 

Chi può partecipare a questa sperimentazione clinica?

Per poter partecipare a questa sperimentazione è necessario aver ricevuto una diagnosi di autismo, avere un’età compresa tra 15 e 45 anni e manifestare difficoltà nella comunicazione e comportamenti ripetitivi.

Non è possibile partecipare a questa sperimentazione se si presenta una rara forma genetica di autismo o se si assumono determinati farmaci.

Quale trattamento sarà somministrato ai partecipanti in questa sperimentazione clinica?

I partecipanti di questa sperimentazione clinica saranno assegnati a uno di tre gruppi in modo casuale (con una procedura simile al lancio di una moneta) e riceveranno:

• Il farmaco sperimentale a basse dosi, sotto forma di pillole, tutti i giorni per circa 12 settimane

• Il farmaco sperimentale ad alte dosi, sotto forma di pillole, tutti i giorni per circa 12 settimane

• Il placebo, sotto forma di pillole, tutti i giorni per circa 12 settimane.

Al momento non si sa quale sarà la dose più sicura ed efficace. Per questo motivo, in questa sperimentazione clinica, vengono testate e confrontate due dosi diverse.

I partecipanti avranno 1 possibilità su 3 di essere inseriti nei singoli gruppi.

Questa sperimentazione clinica è “controllata con placebo”, ossia a uno dei gruppi sarà somministrata una sostanza priva di principi attivi (detta anche “placebo”) avente lo stesso aspetto del farmaco oggetto di studio. Confrontare i risultati dei diversi gruppi aiuta i ricercatori a stabilire se eventuali cambiamenti osservati siano imputabili al farmaco o casuali.

La sperimentazione è inoltre “in doppio cieco”, ossia né il partecipante né il medico dello studio potranno scegliere o conoscere il gruppo di assegnazione del partecipante fino al termine della sperimentazione. Questo approccio contribuisce a prevenire errori sistematici e aspettative su cosa accadrà. Il medico dello studio del partecipante potrà tuttavia risalire al gruppo di assegnazione del partecipante qualora la sicurezza di quest’ultimo dovesse essere a rischio.

6. La partecipazione a questa sperimentazione clinica comporta rischi o benefici?
La sicurezza o l’efficacia del trattamento sperimentale potrebbero non essere del tutto note al momento dello studio. La maggior parte delle sperimentazioni comporta alcuni rischi per il partecipante, anche se questi potrebbero non essere superiori ai rischi connessi alle cure mediche di routine o alla naturale progressione della malattia. I potenziali partecipanti saranno messi al corrente dei rischi e dei benefici derivanti dalla partecipazione alla sperimentazione clinica, nonché di eventuali procedure, esami o valutazioni aggiuntive a cui dovranno sottoporsi. Questi aspetti saranno tutti illustrati in un documento di consenso informato (un documento che fornisce ai soggetti le informazioni necessarie per decidere se partecipare volontariamente a una sperimentazione clinica) e dovranno inoltre essere discussi dal potenziale partecipante con i membri dell’équipe di ricerca e con il medico curante. Chiunque sia interessato a partecipare a una sperimentazione clinica deve avere il maggior numero possibile di informazioni sullo studio e sentirsi a proprio agio nel porre domande sulla sperimentazione all’équipe di ricerca.

Rischi associati alla sperimentazione clinica
I partecipanti potrebbero manifestare effetti indesiderati (effetti collaterali di un farmaco o un trattamento medico) dovuti al farmaco usato in questa sperimentazione clinica. Gli effetti indesiderati possono essere di intensità da lieve a grave, nonché potenzialmente letali, e variare da persona a persona.

RO7017773 (il farmaco sperimentale in studio)
I potenziali partecipanti saranno messi al corrente degli effetti indesiderati noti del farmaco sperimentale e, ove pertinente, anche di quelli potenziali in base a studi condotti sull’uomo o di laboratorio oppure sulle conoscenze già in possesso relative a farmaci simili.

Il farmaco sperimentale e il placebo verranno somministrati sotto forma di compressa orale (da assumere per bocca). I partecipanti saranno informati di eventuali effetti indesiderati noti della somministrazione orale del farmaco.

Benefici potenziali associati alla sperimentazione clinica
Durante la sperimentazione clinica, le condizioni di salute dei partecipanti potrebbero registrare o meno un miglioramento. Ad ogni modo, le informazioni raccolte potrebbero essere d’aiuto in futuro ad altre persone che presentano una condizione medica simile

Per maggiori informazioni su questa sperimentazione clinica, consulti la scheda Per esperti nella pagina specifica Per pazienti o segua questo link a ClinicalTrials.gov. https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04299464?term=bp41316&draw=1&rank=1