A Study To Investigate The Safety Of RO7248824 in Children With Angelman Syndrome And To Understand The Way The Body Processes The Investigational Therapy

Questa sperimentazione consiste in uno studio di fase I, multicentrico, non randomizzato, adattivo, in aperto, a dosi multiple crescenti, intra-partecipante e di incremento progressivo della dose con una parte di estensione a lungo termine (LTE). L’obiettivo dello studio è indagare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di RO7248824 in partecipanti con sindrome di Angelman (AS) sottoposti a terapia intratecale (IT).

Sono previsti due set connessi di coorti di incremento progressivo della dose basati su due diverse fasce d’età, nello specifico partecipanti con AS di età compresa tra ≥ 5 e ≤ 12 anni nelle coorti da A1 ad A4 (con almeno 2 partecipanti di età ≤ 8 anni in ciascuna coorte) e partecipanti con AS di età compresa tra ≥ 1 e ≤ 4 anni nelle coorti da B1 a B5. I due set di coorti procederanno parallelamente, con ciascuna delle coorti A1-A4 che precederà e controllerà la coorte connessa B1-B5 (per es. la coorte A1 precederà la coorte B1).