Studio su un sistema di iniezione corporeo per l’uso domiciliare di ocrelizumab in persone affette da sclerosi multipla

Questo studio sta testando una nuova formulazione di un medicinale chiamato ocrelizumab e un nuovo modo di somministrarlo mediante iniezione nell’addome. Tale formulazione è in fase di sviluppo per il trattamento della SM.

Ocrelizumab è approvato per il trattamento della SM mediante flebo in una vena (infusione endovenosa) o mediante iniezione sotto la pelle (iniezione sottocutanea). In questo studio verrà testata una nuova formulazione per iniezione sottocutanea. Questa nuova formulazione di ocrelizumab è un farmaco sperimentale. Ciò significa che le autorità sanitarie (come l’Ente statunitense preposto alla tutela di alimenti e medicinali e l’Agenzia europea per i medicinali) non hanno approvato la nuova formulazione di ocrelizumab per il trattamento della sclerosi multipla.

Questo studio ha l’obiettivo di osservare se le persone affette da SM o i loro assistenti possono somministrare ocrelizumab in sicurezza a casa utilizzando un sistema di rilascio corporeo (OBDS). L’iniezione sottocutanea verrà somministrata nell’area dell’addome.

1. Perché è necessario questo studio?

La sclerosi multipla (SM) è una malattia in cui il sistema immunitario attacca il rivestimento protettivo delle fibre nervose nel cervello e nel midollo spinale. Ciò causa problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Il sistema immunitario è la difesa naturale dell’organismo, che lo protegge da sostanze estranee o dannose come batteri e virus. La SM può essere sclerosi multipla recidivante (SMR) o sclerosi multipla primaria progressiva (SMPP). La SMR è caratterizzata da periodi in cui i sintomi di nuova insorgenza o esistenti peggiorano (recidiva), seguiti da un periodo di recupero parziale o completo (remissione). Durante la remissione, possono essere presenti alcuni sintomi. Nella SMPP, i sintomi e la disabilità peggiorano gradualmente senza periodi di recidiva o di remissione.

I trattamenti disponibili per la SM presentano delle limitazioni. A volte, non sono comodi, a seconda della frequenza con cui devono essere assunti o del punto in cui viene somministrato il trattamento. Per esempio, alcuni trattamenti possono richiedere diverse ore per la somministrazione, come nel caso dell’infusione. Occorrono più modalità di somministrazione dei trattamenti.

Questo studio sta testando una nuova formulazione di un medicinale chiamato ocrelizumab e un nuovo modo di somministrarlo mediante iniezione nell’addome. Tale formulazione è in fase di sviluppo per il trattamento della SM.

2. Chi può partecipare allo studio? 

Le persone (di sesso maschile/femminile) di età compresa tra 18 e 65 anni affette da SM possono partecipare allo studio se sono già in trattamento con ocrelizumab e sono disposte a completare le iniezioni, che possono essere somministrate in modo autonomo o da un assistente.

Le persone potrebbero non essere in grado di prendere parte a questo studio se non hanno l’accesso regolare a un telefono. Poiché questo studio prevede l’assunzione del farmaco a casa, i partecipanti devono vivono in un’area con facile accesso ai servizi medici in caso di necessità. Non possono partecipare allo studio le persone in stato di gravidanza, che pianificano una gravidanza o che allattano al seno.

3. Come funziona lo studio?

Le persone saranno sottoposte a screening per verificare la loro idoneità a partecipare allo studio. Il periodo di screening avrà luogo fino a 4 settimane prima dell’inizio del trattamento.

Tutti coloro che partecipano a questo studio riceveranno la nuova formulazione di ocrelizumab utilizzando un OBDS ogni 6 mesi, come descritto di seguito:

• I primi partecipanti completeranno la prima iniezione in clinica prima che sia consentita la somministrazione domiciliare a qualsiasi partecipante allo studio. Questo per accertarsi che completare l’iniezione a casa sia sicuro per tutti i partecipanti o per i loro assistenti. Se viene consentita la somministrazione domiciliare, i partecipanti che hanno effettuato la prima iniezione in clinica o i loro assistenti completeranno le iniezioni successive a casa.
• Il resto dei partecipanti o dei loro assistenti completerà tutte le iniezioni a casa. 

Questo è uno studio in aperto. Ciò significa che tutte le persone coinvolte, inclusi il partecipante, il suo assistente e il medico dello studio, sapranno quale trattamento dello studio è stato somministrato al partecipante.

Durante questo studio, il medico dello studio visiterà i partecipanti ogni 6 mesi. Verrà verificata la presenza di eventuali effetti indesiderati che i partecipanti potrebbero manifestare. I partecipanti riceveranno inoltre telefonate di follow-up e visite dal medico dello studio per il controllo del benessere dopo l’iniezione a casa. Infine, i partecipanti dovranno presentarsi a una visita di follow-up a distanza di 6 mesi dal completamento del trattamento dello studio, durante la quale il medico dello studio verificherà lo stato di salute del/della partecipante. La durata totale della partecipazione allo studio sarà di circa 1,5 anni. I partecipanti hanno il diritto di interrompere il trattamento dello studio e abbandonare lo studio in qualsiasi momento.

4. Quali sono i principali risultati che vengono misurati in questo studio?

I principali risultati misurati nello studio per valutare se il medicinale abbia funzionato sono il numero di partecipanti in grado di completare la loro prima iniezione utilizzando l’OBDS, da soli o con l’aiuto di un assistente.

Altri risultati chiave che verranno misurati nello studio includono il numero e il tipo di effetti indesiderati e gli esiti di altre valutazioni di sicurezza.

5. La partecipazione a questo studio comporta rischi o benefici?

La partecipazione allo studio non garantisce un miglioramento delle condizioni dei partecipanti. Tuttavia, le informazioni raccolte nello studio potrebbero aiutare altre persone con condizioni di salute simili in futuro. 

Potrebbe non risultare del tutto chiaro durante lo studio quanto sia sicuro e quanto funzioni il trattamento dello studio. Lo studio comporta alcuni rischi per i partecipanti, ma generalmente tali rischi non superano quelli legati alle normali cure mediche o alla progressione naturale delle condizioni di salute. Le persone interessate a partecipare saranno informate sui rischi e benefici, nonché su eventuali procedure o test aggiuntivi a cui potrebbero doversi sottoporre. Tutti i dettagli dello studio saranno descritti in un modulo di consenso informato che includerà le informazioni sui possibili effetti e su altre opzioni di trattamento.

Rischi associati ai medicinali e ai dispositivi dello studio
I partecipanti possono avere effetti indesiderati ai medicinali e ai dispositivi utilizzati in questo studio. Questi effetti indesiderati possono essere da lievi a gravi, possono anche mettere a repentaglio la vita, e variano da persona a persona. Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per verificare la presenza di eventuali effetti indesiderati.

Ocrelizumab per iniezione sottocutanea
I partecipanti saranno informati degli effetti indesiderati noti di ocrelizumab e dei possibili effetti indesiderati derivanti da studi condotti sull’uomo o studi di laboratorio e dalla conoscenza di farmaci simili. Gli effetti indesiderati noti includono reazioni all’iniezione (tra cui arrossamento, prurito, gonfiore, cefalea) e infezioni respiratorie (tra cui raffreddore, infezione sinusale, infiammazione delle tonsille, mal di gola o influenza). Per il sistema immunitario del partecipante potrebbe essere più difficile combattere una nuova infezione.

Il farmaco dello studio può essere dannoso per un nascituro. Le donne devono adottare precauzioni per evitare di esporre il feto al trattamento dello studio.

OBDS
I partecipanti saranno informati di eventuali effetti indesiderati noti dell’OBDS e, ove pertinente, anche di potenziali effetti indesiderati basati su studi umani e di laboratorio o sulla conoscenza di dispositivi simili.