Come funziona la sperimentazione clinica OPERETTA 1?

Questa sperimentazione clinica sta reclutando bambini e adolescenti che hanno un tipo di malattia chiamato sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR).
Lo scopo di questa sperimentazione clinica è testare la sicurezza di ocrelizumab a determinate dosi e capire il modo in cui questo farmaco viene metabolizzato dall’organismo. Verrà inoltre identificata la dose di ocrelizumab più appropriata da usare in altre sperimentazioni.

Come faccio a partecipare a questa sperimentazione clinica?

Per poter partecipare a questa sperimentazione clinica devi aver ricevuto una diagnosi di SMRR, avere un’età compresa tra 10 e 17 anni e pesare almeno 25 kg.

È anche necessario che in passato tu non sia stato/a trattato/a con una terapia diretta contro i linfociti B.

Se pensi che questa sperimentazione clinica potrebbe essere adatta a te e desideri prendervi parte (o se pensa che potrebbe essere adatta a suo/a figlio/a e desiderate prendervi parte), parlane (o parlatene) con il medico. Qualora il medico ritenga che tu possa risultare idoneo/a a partecipare a questa sperimentazione clinica, potrà indirizzarti al medico dello studio più vicino, il quale ti fornirà tutte le informazioni necessarie per prendere una decisione in merito alla partecipazione. In questa pagina sono inoltre riportate le località in cui viene svolta la sperimentazione clinica.

Ti sottoporremo a qualche altro esame per accertarci che tu possa assumere i trattamenti somministrati nell’ambito di questa ricerca. Alcuni di questi esami o procedure potrebbero rientrare nelle tue normali cure mediche e potrebbero essere effettuati anche qualora tu non partecipassi alla sperimentazione clinica.

Prima di iniziare la sperimentazione clinica, verrai messo/a al corrente dei rischi e dei benefici derivanti dalla partecipazione, così come degli altri trattamenti disponibili, in modo che tu possa decidere se desideri comunque prendervi parte.

Durante la partecipazione alla sperimentazione clinica, se sei una femmina non attualmente in gravidanza ma che può avere figli, non dovrai avere rapporti con persone dell’altro sesso o dovrai utilizzare dei contraccettivi per motivi di sicurezza.

Quale trattamento mi verrà somministrato se aderirò a questa sperimentazione clinica?

Tutti i partecipanti a questa sperimentazione clinica prenderanno parte a un periodo di screening di 2 mesi per verificare se siano idonei ad accedere allo studio. Tutti i pazienti idonei verranno suddivisi in 2 gruppi in base al loro peso corporeo:

●        Gruppo 1: i pazienti di 25-39 kg di peso verranno trattati con 300 mg di ocrelizumab somministrati tramite due infusioni (farmaco somministrato in vena) separate da 150 mg ad almeno 2 settimane di distanza l’una dall’altra. Riceverai solo queste due infusioni, in quanto il trattamento avrà una durata di 6 mesi.

●        Gruppo 2: i pazienti di almeno 40 kg di peso verranno trattati con 600 mg di ocrelizumab somministrati tramite due infusioni (farmaco somministrato in vena) separate da 300 mg ad almeno 2 settimane di distanza l’una dall’altra. Riceverai solo queste due infusioni, in quanto il trattamento avrà una durata di 6 mesi.

I pazienti di entrambi i gruppi verranno monitorati per 6 mesi per verificare se il medicinale influisca sull’organismo e se si manifestino effetti indesiderati. Durante questo periodo di tempo dovrai recarti in ospedale tutti i mesi per sottoporti a degli esami del sangue.

Se porterai a termine i primi 6 mesi di trattamento, potrai decidere di proseguire la terapia per un anno e mezzo con altre tre dosi di ocrelizumab somministrate tramite singole infusioni ogni 6 mesi (usando la stessa dose ricevuta nella prima parte della sperimentazione).

Con quale frequenza dovrò presentarmi alle visite di follow-up e per quanto tempo?

Ti verrà somministrato il trattamento con ocrelizumab secondo quanto illustrato in precedenza, in base al tuo peso. Se deciderai di ricevere le altre dosi, proseguirai la tua partecipazione nel periodo di trattamento dello studio della durata di un anno e mezzo. Sarai libero/a di interrompere questo trattamento in qualsiasi momento. Durante il trattamento verrai visitato/a regolarmente dal medico dello studio. Le visite in ospedale includeranno degli esami (per esempio esami del sangue e risonanze magnetiche [RM]) e degli accertamenti volti a stabilire la tua risposta al trattamento e a identificare eventuali effetti indesiderati da te manifestati.

Dopo l’interruzione del trattamento, verrai comunque visitato/a dal medico dello studio ogni 3 mesi e contattato/a per telefono ogni mese per circa 3 anni. Se dopo 3 anni la tua conta dei linfociti B sarà ancora bassa, continuerai a essere visitato/a dal medico dello studio ogni 6 mesi e contattato/a per telefono ogni 3 mesi fino a quando la conta dei linfociti B non raggiungerà un livello accettabile.

Cosa accadrà se non risulterò idoneo/a a partecipare a questa sperimentazione clinica?

Se questa sperimentazione clinica non risulterà adatta a te, non potrai prendervi parte. Il medico ti suggerirà altre sperimentazioni cliniche a cui potresti partecipare o altri trattamenti somministrabili. Non perderai l’accesso a nessuna delle cure che ti vengono prestate regolarmente.

Per maggiori informazioni su questa sperimentazione clinica, consulta la scheda Per esperti nella pagina specifica Per pazienti o segui questo link a ClinicalTrials.gov https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04075266.

Codice identificativo della sperimentazione: NCT04075266