1. Why is the Operetta 1 clinical trial needed?

The purpose of this clinical trial is to test the safety of ocrelizumab at certain doses and to understand how the body processes it. The study will also identify the dose of ocrelizumab that is most appropriate to use in further trials in people under 18 years of age.

2. How does the Operetta 1 clinical trial work?

This clinical trial is recruiting children and young people who have a type of disease called relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS).

Young people who take part in this clinical trial (referred to as ‘participants’) will be given the clinical trial treatment ocrelizumab every 24 weeks for about 5.5 years. The clinical trial doctor will see them every 12 weeks with visits every 4 weeks in the first 6 months. These hospital visits will include checks to see how the participant responds to the treatment and any side effects they may have. The total time of participation in the clinical trial will be about 7 years including Screening and Safety Follow Up period after the study drug ends. Participants can stop trial treatment and leave the clinical trial at any time.

3. What are the main endpoints of the Operetta 1 clinical trial?

The main clinical trial endpoints (the main results measured in the trial to see if the study drug has worked) will see how long ocrelizumab stays in the body for and at what strength. Also what ocrelizumab does to other blood cells in the body, in children and adolescents aged 10 years and above with RRMS.

The data from this study will determine the dose of ocrelizumab to be further investigated in another study in children and adolescents.

The other clinical trial endpoints include the safety of ocrelizumab in children and young people, and how their disease responds to ocrelizumab.

4. Who can take part in this clinical trial?

To be able to take part in this clinical trial, a person must have a diagnosis of RRMS, be aged 10 to 17 years, and have a body weight of at least 25 kg.

A person may not be able to take part in this trial if they have received previous B-cell targeted therapy.

5. What treatment will participants be given in this clinical trial?

Everyone who joins this clinical trial will be given ocrelizumab, given as an infusion (into the vein) every 24 weeks for 5.5 years.  Participants will be given a dose based on their body weight.

• Group 1: participants who weigh between 25 and 39 kg, will be given a lower dose of ocrelizumab. This is given as two separate infusions at least 2 weeks apart for the first dose, and then subsequent doses as one infusion.
• Group 2: participants who weigh at least 40 kg, will be given a higher dose of ocrelizumab. This is given as two separate infusions at least 2 weeks apart for the first dose, and then subsequent doses as one infusion.

This is an open-label trial, which means everyone involved, including the participant and the clinical trial doctor, will know the clinical trial treatment the participant has been given is ocrelizumab.

6. Are there any risks or benefits in taking part in this clinical trial?

The safety or effectiveness of the experimental treatment or use may not be fully known at the time of the trial. Most trials involve some risks to the participant. However, it may not be greater than the risks related to routine medical care or the natural progression of the health condition. People who would like to participate will be told about any risks and benefits of taking part in the clinical trial, as well as any additional procedures, tests, or assessments they will be asked to undergo. All of these will be described in an informed consent document (a document that provides people with the information they need to decide to volunteer for the clinical trial).

Risks associated with the clinical trial Participants may have side effects (an unwanted effect of a drug or medical treatment) from the ocrelizumab infusion used in this clinical trial. Side effects can be mild to severe, even life-threatening, and vary from person to person. Participants will be closely monitored during the clinical trial by their care team and safety assessments will be performed regularly.

Ocrelizumab

Participants will be told about the known side effects of ocrelizumab, and possible side effects based on human and laboratory studies or knowledge of similar drugs.

Ocrelizumab will be given by infusion. Participants will be told about any known side effects of infusions. To help with these side effects, participants will be given mandatory medications prior to their infusion.

Potential benefits associated with the clinical trial

Participants' health may or may not improve from participation in the clinical trial. Still, the information collected may help other people with similar medical conditions in the future.

For more information about this clinical trial see the For Expert tab on the specific ForPatient page or follow this link to ClinicalTrials.gov

Trial-identifier: NCT04075266

DESCRIZIONE DELLA SPERIMENTAZIONE CLINICA (CTD) IN LINGUAGGIO DIVULGATIVO

Informazioni generali sulla sperimentazione clinica

Numero della sperimentazione Roche: WA39085
Numero National Clinical Trial (NCT): NCT04075266
Titolo della sperimentazione: Studio in aperto a gruppi paralleli volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti farmacodinamici di ocrelizumab in bambini e adolescenti con sclerosi multipla recidivante-remittente
Acronimo della sperimentazione: OPERETTA 1

Titolo della sperimentazione clinica in linguaggio divulgativo:

Sperimentazione clinica volta a identificare una dose di ocrelizumab sicura e adeguata in bambini e adolescenti con sclerosi multipla recidivante-remittente
 

Come funziona la sperimentazione clinica OPERETTA 1?

Questa sperimentazione clinica sta reclutando bambini e adolescenti che hanno un tipo di malattia chiamato sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR).
Lo scopo di questa sperimentazione clinica è testare la sicurezza di ocrelizumab a determinate dosi e capire il modo in cui questo farmaco viene metabolizzato dall’organismo. Verrà inoltre identificata la dose di ocrelizumab più appropriata da usare in altre sperimentazioni.

Come faccio a partecipare a questa sperimentazione clinica?

Per poter partecipare a questa sperimentazione clinica devi aver ricevuto una diagnosi di SMRR, avere un’età compresa tra 10 e 17 anni e pesare almeno 25 kg.

È anche necessario che in passato tu non sia stato/a trattato/a con una terapia diretta contro i linfociti B.

Se pensi che questa sperimentazione clinica potrebbe essere adatta a te e desideri prendervi parte (o se pensa che potrebbe essere adatta a suo/a figlio/a e desiderate prendervi parte), parlane (o parlatene) con il medico. Qualora il medico ritenga che tu possa risultare idoneo/a a partecipare a questa sperimentazione clinica, potrà indirizzarti al medico dello studio più vicino, il quale ti fornirà tutte le informazioni necessarie per prendere una decisione in merito alla partecipazione. In questa pagina sono inoltre riportate le località in cui viene svolta la sperimentazione clinica.

Ti sottoporremo a qualche altro esame per accertarci che tu possa assumere i trattamenti somministrati nell’ambito di questa ricerca. Alcuni di questi esami o procedure potrebbero rientrare nelle tue normali cure mediche e potrebbero essere effettuati anche qualora tu non partecipassi alla sperimentazione clinica.

Prima di iniziare la sperimentazione clinica, verrai messo/a al corrente dei rischi e dei benefici derivanti dalla partecipazione, così come degli altri trattamenti disponibili, in modo che tu possa decidere se desideri comunque prendervi parte.

Durante la partecipazione alla sperimentazione clinica, se sei una femmina non attualmente in gravidanza ma che può avere figli, non dovrai avere rapporti con persone dell’altro sesso o dovrai utilizzare dei contraccettivi per motivi di sicurezza.

Quale trattamento mi verrà somministrato se aderirò a questa sperimentazione clinica?

Tutti i partecipanti a questa sperimentazione clinica prenderanno parte a un periodo di screening di 2 mesi per verificare se siano idonei ad accedere allo studio. Tutti i pazienti idonei verranno suddivisi in 2 gruppi in base al loro peso corporeo:

●        Gruppo 1: i pazienti di 25-39 kg di peso verranno trattati con 300 mg di ocrelizumab somministrati tramite due infusioni (farmaco somministrato in vena) separate da 150 mg ad almeno 2 settimane di distanza l’una dall’altra. Riceverai solo queste due infusioni, in quanto il trattamento avrà una durata di 6 mesi.

●        Gruppo 2: i pazienti di almeno 40 kg di peso verranno trattati con 600 mg di ocrelizumab somministrati tramite due infusioni (farmaco somministrato in vena) separate da 300 mg ad almeno 2 settimane di distanza l’una dall’altra. Riceverai solo queste due infusioni, in quanto il trattamento avrà una durata di 6 mesi.

I pazienti di entrambi i gruppi verranno monitorati per 6 mesi per verificare se il medicinale influisca sull’organismo e se si manifestino effetti indesiderati. Durante questo periodo di tempo dovrai recarti in ospedale tutti i mesi per sottoporti a degli esami del sangue.

Se porterai a termine i primi 6 mesi di trattamento, potrai decidere di proseguire la terapia per un anno e mezzo con altre tre dosi di ocrelizumab somministrate tramite singole infusioni ogni 6 mesi (usando la stessa dose ricevuta nella prima parte della sperimentazione).

Con quale frequenza dovrò presentarmi alle visite di follow-up e per quanto tempo?

Ti verrà somministrato il trattamento con ocrelizumab secondo quanto illustrato in precedenza, in base al tuo peso. Se deciderai di ricevere le altre dosi, proseguirai la tua partecipazione nel periodo di trattamento dello studio della durata di un anno e mezzo. Sarai libero/a di interrompere questo trattamento in qualsiasi momento. Durante il trattamento verrai visitato/a regolarmente dal medico dello studio. Le visite in ospedale includeranno degli esami (per esempio esami del sangue e risonanze magnetiche [RM]) e degli accertamenti volti a stabilire la tua risposta al trattamento e a identificare eventuali effetti indesiderati da te manifestati.

Dopo l’interruzione del trattamento, verrai comunque visitato/a dal medico dello studio ogni 3 mesi e contattato/a per telefono ogni mese per circa 3 anni. Se dopo 3 anni la tua conta dei linfociti B sarà ancora bassa, continuerai a essere visitato/a dal medico dello studio ogni 6 mesi e contattato/a per telefono ogni 3 mesi fino a quando la conta dei linfociti B non raggiungerà un livello accettabile.

Cosa accadrà se non risulterò idoneo/a a partecipare a questa sperimentazione clinica?

Se questa sperimentazione clinica non risulterà adatta a te, non potrai prendervi parte. Il medico ti suggerirà altre sperimentazioni cliniche a cui potresti partecipare o altri trattamenti somministrabili. Non perderai l’accesso a nessuna delle cure che ti vengono prestate regolarmente.

Per maggiori informazioni su questa sperimentazione clinica, consulta la scheda Per esperti nella pagina specifica Per pazienti o segui questo link a ClinicalTrials.gov https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04075266.

Codice identificativo della sperimentazione: NCT04075266