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Globale
Esaminare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’efficacia di RO7034067 in neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1
Investigate Safety, Tolerability, PK, PD and Efficacy of RO7034067 in Infants With Type1 Spinal Muscular Atrophy
- Neuropatia periferica e patologia muscolare
- Atrofia muscolare spinale (AMS)
Lo stato dell'arruolamento dello studio presso il proprio centro locale potrebbe differire da quello complessivo dello studio, in quanto alcuni centri dello studio potrebbero arruolare i pazienti prima di altri.
Stato dello studio:
Completata
Questo studio si svolge in
Città
- _
- Ankara
- Barcelona
- Basel
- bei-jing-shi
- Beograd
- Boston
- Bron
- Campania
- Chicago
- Esplugues de Llobregat
- Gdańsk
- Genova
- Gent
- İstanbul
- Leuven
- Liège
- Milano
- Mosca
- New York
- Nishinomiya
- Paris
- Rio de Janeiro
- Roma
- San Giovanni Rotondo
- Sevilla
- shang-hai-shi
- Stanford
- São Paulo
- Warszawa
- Zagreb
Codice identificativo dello studio:
NCT02913482 2016-000778-40 BP39056
Riassunto dello studio
Studio clinico in aperto e multicentrico volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’efficacia di risdiplam (RO7034067) in neonati con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1. Lo studio si articola in due parti, una parte esplorativa di determinazione della dose (Parte 1) e una parte di conferma (Parte 2), durante la quale verrà esaminato risdiplam (RO7034067) per 24 mesi alla dose scelta nella Parte 1.
Hoffmann-La Roche
Sponsor
Fase II/fase III
Fase
NCT02913482,BP39056,2016-000778-40
Codice identificativo dello studio
RO7034067
Trattamenti
Atrofia muscolare spinale
Condizione
Titolo ufficiale
Uno studio in due parti in continuo, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’efficacia di RO7034067 in neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1.
Criteri di idoneità
Tutti
Sesso
≥ 1 Mese e ≤ 7 Mesi
Età
No
Volontari sani
Criteri di inclusione
Per ulteriori informazioni riguardanti lo studio e i criteri di inclusione, clicca sul seguente codice: NCT02913482
Criteri di esclusione
Per ulteriori informazioni riguardanti lo studio e i criteri di esclusione, clicca sul seguente codice: NCT02913482
Per la versione più aggiornata di queste informazioni per favore vai su www.peripazienti.roche.it