Studio volto a esaminare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’efficacia di RO7034067 in partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 e 3

Studio di fase II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’efficacia di risdiplam in partecipanti adulti e pediatrici con SMA di tipo 2 e 3. Lo studio si articola in due parti, una parte esplorativa di determinazione della dose (Parte 1) con risdiplam della durata di 12 settimane e una parte di conferma (Parte 2) con risdiplam della durata di 24 mesi.