Studio su RO7034067 in partecipanti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale

Questa sperimentazione consiste in uno studio multicentrico, esplorativo, non comparativo e in aperto volto a esaminare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la correlazione farmacocinetica/farmacodinamica di risdiplam in adulti, bambini e neonati con atrofia muscolare spinale (SMA) precedentemente arruolati nello studio BP29420 (Moonfish) con il modificatore dello splicing RO6885247 o precedentemente trattati con nusinersen o olesoxime.