Studio per verificare l’effetto di satralizumab nei bambini e negli adolescenti che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne, per verificare se è sicuro e per comprendere come influisce sulle diverse parti del corpo e come viene eliminato dal corpo (SHIELD DMD)

1. Perché questo studio è necessario?

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica rara che causa debolezza e atrofia muscolare e porta ad avere difficoltà di movimento. Viene solitamente osservata nei ragazzi. La DMD colpisce i muscoli che controllano il movimento e i muscoli di cuore e polmoni. La DMD, inoltre, rende le ossa più deboli, pertanto i soggetti affetti da DMD sono ad alto rischio di fratture ossee. Lo standard di cura per il trattamento della DMD sono attualmente dei medicinali chiamati glucocorticoidi. Tuttavia, questi medicinali provocano diversi effetti indesiderati, tra cui l’ulteriore indebolimento delle ossa. Inoltre, al momento non esistono trattamenti approvati per la DMD che siano specificamente mirati alle ossa indebolite e fratturate.

Questo studio testa un medicinale chiamato satralizumab (RO5333787) per verificare se può avere un effetto sui muscoli e sulle ossa delle persone che convivono con la DMD. Satralizumab è un farmaco sperimentale per la DMD. Ciò significa che satralizumab non è stato approvato per il trattamento dei problemi muscolari e ossei di persone affette da DMD dalle autorità sanitarie (come la Food and Drug Administration negli Stati Uniti e l’Agenzia europea per i medicinali). Questo studio mira a scoprire gli effetti di satralizumab quando somministrato insieme a glucocorticoidi nei bambini con DMD.

2. Chi può partecipare allo studio?

Possono partecipare allo studio bambini di età compresa tra 8 e 15 anni con DMD di peso non superiore a 100 chilogrammi (kg) che assumono quotidianamente corticosteroidi. Possono partecipare a questo studio i bambini con e senza anamnesi di fratture ossee e in grado o meno di camminare autonomamente.

Non possono prendere parte a questo studio bambini che hanno subito un intervento di chirurgia maggiore nei 3 mesi precedenti lo studio o se hanno già in programma un intervento chirurgico o una procedura nel corso di questo studio. Non possono partecipare a questo studio bambini che sono stati sottoposti a terapia genica o a terapia con altri farmaci sperimentali e quelli che presentano altre condizioni di salute che potrebbero creare un rischio per la loro sicurezza.

3. Come funziona questo studio?

I bambini saranno sottoposti a screening per verificare se sono in grado di partecipare allo studio. Lo screening avrà luogo fino a 12 settimane prima dell’inizio del trattamento.

A tutti coloro che si uniscono a questo studio sarà somministrato satralizumab mediante iniezione sottocutanea nell’addome o nella coscia alle settimane 0, 2, 4 e successivamente ogni 4 settimane per 104 settimane. Le dosi di satralizumab saranno stabilite in base al peso corporeo del partecipante. I partecipanti saranno sottoposti a regolari analisi del sangue e saranno tenuti sotto controllato per verificare la presenza di effetti indesiderati per tutta la durata dello studio.

Questo è uno studio in aperto. Ciò significa che tutti i soggetti coinvolti, compresi il partecipante e il medico dello studio, conosceranno il trattamento dello studio che è stato somministrato al partecipante.

Durante questo studio, il medico vedrà i partecipanti 12 volte nel corso delle loro visite in clinica. Queste visite avranno luogo prima ogni due settimane (Giorno 1, Settimana 2 e Settimana 4), poi ogni quattro settimane per le due visite successive (Settimane 8 e 12) e, successivamente, ogni 3-4 mesi circa per il resto del primo anno. Per il secondo anno, le visite avranno luogo ogni 6 mesi. I medici valuteranno quanto sta funzionando il trattamento e qulasisi efferro indesiderato dovessero manifestare i partecipanti. Al termine, i partecipanti saranno sottoposti a una visita di follow-up dopo 12 settimane di completamento del trattamento dello studio, durante la quale il medico dello studio verificherà il benessere del partecipante. Il tempo totale di partecipazione allo studio sarà di circa 2 anni. I partecipanti hanno il diritto, se lo desiderano, di interrompere il trattamento in studio e di abbandonare lo studio in qualsiasi momento. I partecipanti, inoltre, riceveranno occasionalmente delle telefonate di follow-up per controllare il loro stato di salute. In caso dovessero sperimentare effetti indesiderati o lesioni durante lo studio, il medico della sperimentazione clinica illustrerà le opzioni e discuterà un piano per la continuazione del trattamento.

4. Quali sono i principali risultati misurati in questo studio?

Il principale risultato che verrà misurato durante lo studio consiste nel valutare se il medicinale modifica la densità minerale ossea delle ossa della regione lombare della schiena. Questo verrà valutato nei partecipanti che non hanno un’anamnesi di fratture di alcun tipo. Questo sarà misurato tramite scansione mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA), dall’inizio dello studio alla Settimana 52. La DEXA è una scansione che misura la densità ossea facendo passare raggi X ad alta e bassa energia attraverso il corpo.
Altri risultati chiave misurati nello studio includono:

• Numero di partecipanti con effetti indesiderati 
• Variazioni della quantità di ossa formate e fratturate
• Numero medio di nuove fratture ossee durante lo studio 
• Numero di partecipanti con nuove fratture ossee durante lo studio
• Variazione del tempo necessario per alzarsi dal pavimento nei partecipanti in grado di camminare autonomamente
• La capacità dell’organismo di elaborare satralizumab
• Numero di partecipanti in cui il cui sistema di difesa del corpo si è attivato in risposta a satralizumab.

5. . La partecipazione a questo studio comporta rischi o benefici?

La partecipazione allo studio non garantisce un miglioramento delle condizioni dei partecipanti, ma le informazioni raccolte nello studio potranno aiutare altre persone con condizioni di salute simili in futuro.

Lo studio comporta alcuni rischi per il partecipante. Questi rischi non sono generalmente superiori a quelli correlati alle cure mediche di routine o alla progressione naturale della DMD. Le persone interessate a partecipare saranno informate dei rischi e dei benefici, nonché di eventuali procedure o test aggiuntivi a cui potrebbero doversi sottoporre. Tutti i dettagli dello studio saranno descritti in un modulo di consenso informato. Ciò include informazioni sui possibili effetti e sulle altre opzioni di trattamento.

Rischi associati al farmaco dello studio
I partecipanti potrebbero manifestare effetti indesiderati provocati dal farmaco utilizzato in questo studio. Questi effetti indesiderati possono essere da lievi a gravi, anche pericolosi per la vita, e variano da persona a persona. Durante il presente studio, i partecipanti effettueranno controlli regolari per verificare la presenza di eventuali effetti indesiderati.

Satralizumab
I partecipanti saranno informati degli effetti indesiderati noti di satralizumab e dei possibili effetti indesiderati derivanti da studi condotti sull’uomo o studi di laboratorio e dalle conoscenze su farmaci simili. Gli effetti indesiderati noti comprendono diminuzione della conta leucocitaria, mal di testa, dolore alle articolazioni, difficoltà a dormire o ad addormentarsi, febbre da fieno, prurito ed emicrania.

Satralizumab verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea nell’addome o nella coscia. Tra gli effetti indesiderati noti dell’iniezione sottocutanea vi sono irritazione nel punto in cui viene praticata l’iniezione, come gonfiore, eruzione cutanea, arrossamento, prurito o dolore.