A clinical trial to look at how safe and effective crovalimab is in children and adolescents with atypical haemolytic uraemic syndrome (aHUS)

COME FUNZIONA LA SPERIMENTAZIONE CLINICA COMMUTE-p (BO42354)?

Questa sperimentazione clinica prevede il coinvolgimento di persone con un tipo particolare di malattia denominata sindrome emolitico-uremica atipica (abbreviato in italiano con la sigla SEUa o, in inglese, aHUS). Per partecipare, un paziente deve avere un'età inferiore a 18 anni e deve essergli stata diagnosticata la SEUa. 

Lo scopo di questo studio clinico è quello di valutare la sicurezza e l’efficacia di crovalimab e capire in che modo l'organismo elabora questo medicinale.

COME SI PUO’ PARTECIPARE A QUESTA SPERIMENTAZIONE CLINICA?
Per poter partecipare a questa sperimentazione clinica, un paziente deve avere un'età inferiore a 18 anni (i neonati devono avere almeno 28 giorni e pesare almeno 5 kg), essere in regola con alcuni tipi di vaccinazione e non deve avere una storia di patologia renale o qualsiasi altra condizione che causi un funzionamento improprio dei reni, ad eccezione della SEUa. Il paziente non deve aver subito alcun trapianto d'organo (che non sia un trapianto di rene) o essere stato sottoposto a dialisi per più di quattro settimane; se presenta altre condizioni mediche o ha ricevuto altri trattamenti, potrebbe non essere idoneo a partecipare a questa sperimentazione clinica.

Qualora un paziente e il suo caregiver ritenessero che questa sperimentazione clinica possa essere adatta al paziente stesso e vi fosse interesse a partecipare, devono parlarne con il medico del paziente; se il medico ritiene il paziente in grado di partecipare a questa sperimentazione clinica, potrà indirizzarlo al medico più vicino che segue la sperimentazione clinica. Il paziente ed il caregiver riceveranno tutte le informazioni che servono per decidere se partecipare a questa sperimentazione clinica. I centri di sperimentazione clinica sono indicati in questa pagina.

Verranno eseguiti ulteriori esami al fine di verificare che il paziente possa ricevere i trattamenti somministrati in questa sperimentazione clinica. Alcuni di questi esami o procedure possono rientrare fra le normali cure mediche del paziente e possono essere eseguiti anche se questi non partecipa alla sperimentazione clinica. Se il paziente ha eseguito recentemente alcuni di questi esami, potrebbe non essere necessario ripeterli.

Prima di iniziare la sperimentazione clinica, verranno comunicati al paziente e al suo caregiver tutti i rischi e i benefici derivanti dalla partecipazione a questo studio clinico; verranno anche informati su altri trattamenti disponibili, in modo da poter decidere se prendere ancora parte alla sperimentazione o meno. 

Durante la partecipazione alla sperimentazione clinica, le pazienti di sesso femminile che sono in età fertile non dovranno avere rapporti eterosessuali o, in caso contrario, dovranno assumere farmaci contraccettivi per motivi di sicurezza.

QUALE TRATTAMENTO VERRÀ SOMMINISTRATO A CHI ADERISCE A QUESTA SPERIMENTAZIONE CLINICA?

Tutti coloro che aderiranno a questa sperimentazione clinica riceveranno crovalimab. Il trattamento con crovalimab sarà suddiviso in due parti: la serie di dosi di carico, e le dosi di mantenimento (per almeno 24 settimane), ma le dosi e i tempi varieranno a seconda del peso del singolo paziente.

Nei pazienti con peso di almeno 12 kg, crovalimab sarà somministrato mediante iniezione in vena (infusione) il Giorno 1 e mediante iniezione sottocutanea il Giorno 2 durante la Settimana 1 della serie di dosi di carico. Durante le Settimane 2, 3 e 4, crovalimab verrà somministrato mediante iniezione sottocutanea una volta a settimana.

Successivamente, per le dosi di mantenimento (a partire dalla Settimana 5), crovalimab verrà somministrato mediante iniezione sottocutanea ogni due o quattro settimane (a seconda del peso del paziente) fino al termine della sperimentazione clinica.

Nei pazienti con peso inferiore a 12 kg, crovalimab sarà somministrato mediante iniezione in vena (infusione) il Giorno 1 e mediante iniezione sottocutanea il Giorno 2 durante la settimana 1 della serie di dosi di carico.
Le dosi di mantenimento di crovalimab verranno quindi somministrate ogni due settimane mediante iniezioni sottocutanee, dalla Settimana 3 in poi.

QUANTO SPESSO OCCORRE RECARSI ALLE VISITE DI CONTROLLO E PER QUANTO TEMPO?
Crovalimab verrà somministrato per almeno 24 settimane e potrà essere protratto più a lungo se il paziente ed il medico determineranno che il trattamento è efficace per il paziente, il quale avrà comunque la facoltà di interrompere il trattamento in qualsiasi momento. Per le prime 5 settimane di trattamento, occorre recarsi presso un ospedale o una clinica, affinché il medico dello studio possa insegnare al paziente e/o al suo caregiver come praticare le iniezioni. Successivamente, il paziente e/o il suo caregiver avranno la possibilità di praticare personalmente le iniezioni, se lo preferiranno. Il paziente sarà comunque visitato regolarmente dal suo medico sia durante che al termine del trattamento. Durante il trattamento, il medico sottoporrà regolarmente il paziente a visite, inizialmente una volta a settimana, successivamente ogni 2 settimane e quindi ogni 4 settimane. Se proseguirà il trattamento con crovalimab dopo le prime 24 settimane, il medico continuerà a visitare il paziente ogni 4 mesi. Queste visite cliniche includeranno controlli per verificare come l’organismo sta rispondendo al trattamento e l’eventuale presenza di effetti collaterali.

COSA SUCCEDE SE UN PAZIENTE NON PUO’ PRENDERE PARTE A QUESTA SPERIMENTAZIONE CLINICA?
Se questa sperimentazione clinica non è adatta ad un paziente, questi non potrà parteciparvi. Il medico informerà il paziente su altre sperimentazioni cliniche a cui potrebbe prendere parte o altri trattamenti a cui potrà sottoporsi. Il paziente non perderà l’accesso a nessuna delle sue cure normali.

Per maggiori informazioni su questa sperimentazione clinica, consultare la scheda “Per esperti” nella pagina specifica di “Roche per i Pazienti” o seguire il link di ClinicalTrials.gov: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04958265

Codice di identificazione della sperimentazione: NCT04958265