Studio volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità della profilassi con emicizumab in pazienti affetti da emofilia A con inibitori

Questa sperimentazione consiste in uno studio di fase IIIb, a braccio singolo, in aperto e multicentrico volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità di emicizumab in partecipanti con emofilia A congenita che presentano inibitori del fattore VIII (FVIII) documentati all’arruolamento. Nello studio verranno arruolati più o meno 200 partecipanti di età uguale o superiore a 12 anni. L’arruolamento dovrebbe avvenire presso circa 85 centri in tutto il mondo. I partecipanti verranno trattati con una dose settimanale iniziale di emicizumab in profilassi per via sottocutanea per 4 settimane, seguita da una dose settimanale di mantenimento per via sottocutanea per il restante periodo di trattamento di 2 anni.