Sperimentazione clinica per valutare l'efficacia di RO7200220 nel migliorare la vista rispetto a un trattamento fittizio in persone con accumulo di liquido nell'occhio correlato all' infiammazione (edema maculare uveitico) e quanto sia sicuro RO7200220 a diverse dosi

1. Perché è necessaria la sperimentazione clinica Sandcat?

L’edema maculare uveitico (uveitic macular edema [EMU], talvolta chiamato “UMO”) è una complicanza comune di un’infiammazione all’interno dell’occhio (nota come “uveite”). L’UME è causato da un accumulo di liquido in uno strato delicato nella parte posteriore dell’occhio, detto retina. L’UME può anche essere chiamato gonfiore retinico o edema cistoide e può causare alterazioni della vista e lesioni oculari.

Il principale trattamento attuale per l’UME è costituito da farmaci steroidei che possono essere efficaci nel controllare l’infiammazione e prevenire l’accumulo di liquidi. Tuttavia, i farmaci steroidei possono causare effetti collaterali gravi a carico degli occhi e dello stato di salute generale e il loro uso a lungo termine non è raccomandato.

Pertanto, sono necessari nuovi trattamenti non-steroidei per l’UME. In questa sperimentazione clinica, i ricercatori stanno valutando se un farmaco chiamato RO7200220 possa migliorare la vista nelle persone affette da UME.

2. Come funziona la sperimentazione clinica Sandcat?

Questa sperimentazione clinica sta arruolando persone a cui è stata diagnosticata l’uveite e che hanno sviluppato UME. Le persone possono partecipare se soffrono di uveite non causata da un’infezione (uveite non infettiva).

Lo scopo di questa sperimentazione clinica è confrontare gli effetti, positivi o negativi, del trattamento con RO7200220 rispetto a un trattamento fittizio (quando non viene somministrato alcun trattamento attivo) in persone affette da UME. Le persone che partecipano a questa sperimentazione clinica riceveranno RO7200220 mediante iniezione nell’occhio oppure il trattamento fittizio. La procedura con trattamento fittizio è come un’iniezione reale, ma non comporta l’inserimento di un ago nell’occhio, né l’iniezione di una sostanza. Ogni partecipante riceverà il trattamento della sperimentazione clinica in uno solo degli occhi (chiamato “occhio dello studio”).

Ai partecipanti sarà somministrato il trattamento della sperimentazione clinica RO7200220 OPPURE il trattamento fittizio ogni 4 settimane per le prime 12 settimane. Dopo la Settimana 12, i partecipanti continueranno a essere visitati dal medico della sperimentazione clinica ogni 4 settimane. Alla Settimana 16 non sarà somministrato alcun trattamento. Il trattamento della sperimentazione clinica (RO7200220 OPPURE trattamento fittizio) sarà somministrato secondo necessità dalla Settimana 20 alla Settimana 48. I partecipanti alla sperimentazione saranno sottoposti a una valutazione finale dello studio alla Settimana 52, e poi quindi continueranno le loro cure abituali con il loro medico. Complessivamente, i partecipanti saranno sottoposti a circa 15 visite. Queste visite in ospedale includeranno controlli per verificare in che modo il partecipante sta rispondendo al trattamento ed eventuali effetti collaterali che potrebbe manifestare. La durata totale della partecipazione alla sperimentazione clinica per i partecipanti sarà di circa un anno. I partecipanti sono liberi di interrompere il trattamento sperimentale e abbandonare lasperimentazione clinica in qualsiasi momento.

3. Quali sono gli endpoint principali della sperimentazione clinica Sandcat?

L’endpoint principale (il risultato principale che viene misurato nella sperimentazione per vedere se il farmaco ha funzionato) della sperimentazione clinica è quanti partecipanti presentano un miglioramento di almeno 15 lettere in un esame della vista a 16 settimane, rispetto all’inizio della sperimentazione.

Gli altri endpoints della sperimentazione clinica sono valutazioni di cambiamento rispetto l’inizio della sperimentazione, compresi il cambiamento della vista e i cambiamenti in termini di quantità di gonfiore del liquido retinico (UME).

4. Chi potrà partecipare a questa sperimentazione clinica?

Le persone possono partecipare a questa sperimentazione se hanno almeno 18 anni e hanno ricevuto una diagnosi di UME causato da uveite non infettiva.

Le persone potrebbero non essere in grado di partecipare a questa sperimentazione se presentano determinate altre condizioni mediche, tra cui condizioni oculari che rendono la sperimentazione non adatta a loro, se stanno attualmente ricevendo o hanno precedentemente ricevuto determinati trattamenti, se sono in gravidanza o se stanno allattando al seno o se stanno pianificando una gravidanza.

5. Quale trattamento sarà somministrato ai partecipanti di questa sperimentazione clinica?

Tutti coloro che partecipano a questa sperimentazione clinica saranno suddivisi in modo casuale in tre gruppi (con la stessa probabilità di ricevere uno dei tre schemi di trattamento) e riceveranno:

• Gruppo A: RO7200220 alla dose di 1,0 mg
• Gruppo B: RO7200220 alla dose di 0,25 mg
• Gruppo C: Trattamento fittizio

I partecipanti avranno 1 possibilità su 3 di essere assegnati a ciascuno dei gruppi. I partecipanti rimarranno nello stesso gruppo di trattamento e non potranno cambiare gruppo durante la sperimentazione.

La sperimentazione clinica è suddivisa in due parti:

• Parte 1 (dal Giorno 1 alla Settimana 12): i partecipanti riceveranno l’iniezione di RO7200220 (Gruppi A e B) o il trattamento fittizio (Gruppo C) nell’occhio dello studio, ogni 4 settimane per un totale di 4 trattamenti
• Parte 2 (dalla Settimana 20 alla Settimana 48) : ai partecipanti sarà somministrato RO7200220 (Gruppi A e B) o il trattamento fittizio (Gruppo C) nell’occhio dello studio, se il medico della sperimentazione decide che il trattamento è necessario. Il medico dellasperimentazione deciderà se il trattamento è necessario.

Dalla Settimana 4 in poi, il medico della sperimentazione potrebbe raccomandare ai partecipanti di interrompere il trattamento della sperimentazione clinica se la loro vista o UME/uveite peggiora e verrà loro somministrato un trattamento diverso per l’UME (chiamato trattamento di soccorso). Per trattamento di soccorso si intende qualsiasi trattamento non sperimentale, nell’ambito delle cure standard, e il tipo di trattamento somministrato sarà deciso dal medico della sperimentazione. Se ricevono il trattamento di soccorso, i partecipanti non riceveranno alcuna ulteriore dose di RO7200220 NÉ di trattamento fittizio. I partecipanti potranno continuare a essere visitati dal medico della sperimentazione clinica ogni 4 settimane fino alla fine della sperimentazione, ma potranno anche abbandonare la sperimentazione in qualsiasi momento.

Questa è una sperimentazione in doppio cieco, il che significa che né il partecipante né il medico della sperimentazione clinica potrà scegliere o sapere il gruppo di cui farà parte il partecipante, fino al termine della sperimentazione. Questo approccio aiuta a prevenire pregiudizi e aspettative su ciò che accadrà. Tuttavia, se la sicurezza del partecipante è a rischio, il medico della sperimentazioneclinica potrà risalire a quale gruppo è stato assegnato.

6. Vi sono rischi o benefici associati alla partecipazione a questa sperimentazione clinica?

La sicurezza o l’efficacia del trattamento o dell’uso sperimentale potrebbero non essere completamente note al momento dello studio. La maggior parte delle sperimentazioni comporta alcuni rischi per il partecipante, anche se potrebbero non essere superiori ai rischi correlati alle cure mediche di routine o alla naturale progressione della condizione di salute. I potenziali partecipanti saranno informati di eventuali rischi e benefici della partecipazione alla sperimentazione clinica, nonché di eventuali procedure, esami o valutazioni aggiuntivi a cui saranno invitati a sottoporsi. Tutti questi saranno descritti nel consenso informato (un documento che fornisce alle persone le informazioni necessarie per prendere la decisione se partecipare volontariamente a una sperimentazione clinica). Un potenziale partecipante deve anche discuterne con i membri del personale di ricerca e con il proprio medico di base. Chiunque sia interessato apartecipare a una sperimentazione clinica deve conoscere quanto più possibile la sperimentazione e sentirsi a proprio agio nel porre al personale di ricerca qualsiasi domanda sulla sperimentazione.

Rischi associati al farmaco della sperimentazione clinica

I partecipanti potranno manifestare effetti collaterali (un effetto indesiderato di un farmaco o di un trattamento medico) dovuti al farmaco utilizzato in questa sperimentazione clinica. Gli effetti collaterali possono essere da lievi a gravi e persino pericolosi per la vita, e possono variare da persona a persona.

Potenziali benefici associati alla sperimentazione clinica

La salute dei partecipanti potrebbe migliorare o non migliorare a seguito della partecipazione alla sperimentazione clinica, ma le informazioni che saranno raccolte potrebbero aiutare altre persone affette da una malattia simile in futuro.

For more information about this clinical trial see the For Expert tab on the specific ForPatients page or follow this link to ClinicalTrials.gov https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05642325