Sperimentazione clinica per valutare l'efficacia di RO7200220 nel migliorare la vista rispetto a un trattamento fittizio in persone con accumulo di liquido nell'occhio correlato all'infiammazione (edema maculare uveitico) e quanto sia sicuro RO7200220 a diverse dosi

1. Perché è necessaria la sperimentazione clinica Meerkat?
L'edema maculare uveitico (uveitic macular edema [UME], talvolta chiamato “UMO” o gonfiore retinico o edema cistoide) è una complicanza comune di un'infiammazione all'interno dell'occhio (nota come “uveite”). L'UME è causata da un accumulo di liquido in uno strato delicato nella parte posteriore dell'occhio, detto retina, che causa alterazioni della vista e lesioni oculari. Il principale trattamento attuale per l'UME è costituito da farmaci steroidei che possono essere efficaci nel controllare l'infiammazione e prevenire l'accumulo di liquidi. Tuttavia, i farmaci steroidei possono causare effetti collaterali gravi a carico degli occhi e dello stato di salute generale ed il loro uso a lungo termine non è raccomandato. In questa sperimentazioneclinica, i ricercatori stanno valutando se un farmaco non steroideo chiamato RO7200220 possa migliorare la vista nelle persone affette da UME.

2. Come funziona la sperimentazione clinica Meerkat?
Questa sperimentazione clinica sta arruolando persone a cui è stata diagnosticata l'uveite e che hanno sviluppato UME, non causata da un'infezione (uveite non infettiva). Lo scopo di questa sperimentazione clinica è confrontare gli effetti, positivi o negativi, del trattamento con RO7200220 rispetto a un trattamento fittizio (quando non viene somministrato alcun trattamento attivo). Le persone con UME che partecipano a questa sperimentazione clinica riceveranno RO7200220 mediante iniezione nell'occhio oppure il trattamento fittizio. La procedura con trattamento fittizio è come un'iniezione reale ma non comporta l'inserimento di un ago nell'occhio, né l'iniezione di una sostanza. Ogni partecipante riceverà il trattamento della sperimentazione clinica in uno solo degli occhi (“occhio dello studio”). Ai partecipanti sarà somministrato RO7200220 oppure il trattamento fittizio ogni 4 settimane per le prime 12 settimane. Dopo la Settimana 12, i partecipanti continueranno ad essere visitati dal medico della sperimentazione clinica ogni 4 settimane. Alla Settimana 16 non sarà somministrato alcun trattamento. Il trattamento della sperimentazione clinica (RO7200220 oppure il trattamento fittizio) sarà somministrato secondo necessità dalla Settimana 20 alla Settimana 48. I partecipanti alla sperimentazione saranno sottoposti a una valutazione finale dello studio alla Settimana 52, quindi continueranno le loro cure abituali con il loro medico. Complessivamente, i partecipanti saranno sottoposti a circa 15 visite, per un tempo totale all'interno della sperimentazione clinica di circa un anno. Le visite in ospedale includeranno controlli per verificare in che modo il partecipante sta rispondendo al trattamento ed eventuali effetti collaterali che potrebbe manifestare. La durata totale della partecipazione alla sperimentazione clinica per i partecipanti sarà di circa un anno.

3. Quali sono gli endpoint principali della sperimentazione clinica Meerkat?
Il risultato principale della sperimentazione clinica che viene misurato per valutare se RO7200220 ha funzionato è quanti partecipanti presentano un miglioramento di almeno 15 lettere in un esame della vista a 16 settimane, rispetto all'inizio della sperimentazione. Altri endpoint della sperimentazione clinica sono le valutazioni del cambiamento dall'inizio della sperimentazione, il cambiamento della vista e i cambiamenti in termini di quantità di accumulo del liquido infiammatorio nella retina (UME).

4. Chi può partecipare a questa sperimentazione clinica?
I soggetti possono partecipare a questa sperimentazione se hanno almeno 18 anni di età e hanno ricevuto una diagnosi di UME causata da uveite non infettiva. I soggetti potrebbero non essere in grado di prendere parte a questa sperimentazione qualora presentino determinate altre condizioni mediche, tra cui condizioni oculari che rendono la sperimentazione non adatta a loro, se stanno ricevendo o hanno precedentemente ricevuto determinati trattamenti, se sono in gravidanza se la stanno pianificando o se stanno allattando al seno.

5. Quale trattamento sarà somministrato ai partecipanti a questa sperimentazione clinica?
Tutti coloro che parteciperanno a questa sperimentazione clinica saranno suddivisi in modo casuale in tre gruppi (con la stessa probabilità di ricevere uno dei tre schemi di trattamento - 1 possibilità su 3 di essere assegnati a ciascuno dei gruppi) e riceveranno una dose elevata di RO7200220 o una dose bassa di RO7200220 o il trattamento fittizio. I partecipanti rimarranno nello stesso gruppo di trattamento e non potranno cambiare gruppo durante la sperimentazione. La sperimentazione clinica è suddivisa in due parti:

• Parte 1 (dal Giorno 1 alla Settimana 12): i partecipanti riceveranno RO7200220 (Gruppi A e B) o il trattamento fittizio (Gruppo C) nell'occhio in studio ogni 4 settimane per un totale di 4 trattamenti
• Parte 2 (dalla Settimana 20 alla Settimana 48): ai partecipanti sarà somministrato RO7200220 (Gruppi A e B) o il trattamento fittizio (Gruppo C) nell'occhio in studio se il medico della sperimentazione decide che il trattamento è necessario. Dalla Settimana 4 in poi, il medico della sperimentazione potrebbe raccomandare ai partecipanti di interrompere il trattamento della sperimentazione clinica se la loro vista o UME/uveite peggiora e verrà loro somministrato un trattamento diverso per l'UME (chiamato trattamento di soccorso). Per trattamento di soccorso si intende qualsiasi trattamento non sperimentale, nell'ambito delle cure standard, il tipo di trattamento somministrato sarà deciso dal medico della sperimentazione. Se ricevono il trattamento di soccorso, i partecipanti non riceveranno alcuna ulteriore dose di RO7200220 né di trattamento fittizio. I partecipanti potranno continuare a essere visitati dal medico della sperimentazione clinica ogni 4 settimane fino alla fine della sperimentazione, ma potranno anche abbandonare la sperimentazione in qualsiasi momento.

Questa è una sperimentazione in doppio cieco, che significa che né il partecipante né il medico della sperimentazione clinica può scegliere o sapere il gruppo di cui fa parte il partecipante, fino al termine della sperimentazione per prevenire pregiudizi e aspettative su ciò che accadrà. Tuttavia, il medico della sperimentazione clinica del partecipante può scoprire a quale gruppo appartiene il partecipante, se la sicurezza di quest'ultimo è a rischio.

6. Vi sono rischi o benefici associati alla partecipazione a questa sperimentazione clinica?
La sicurezza o l'efficacia del trattamento o dell'uso sperimentale potrebbe non essere completamente nota al momento della sperimentazione.  La maggior parte delle sperimentazioni comporta alcuni rischi per il partecipante, anche se potrebbero non essere superiori ai rischi correlati alle cure mediche di routine o alla naturale progressione della condizione di salute. I potenziali partecipanti saranno informati di eventuali rischi e benefici della partecipazione alla sperimentazione clinica, nonché di eventuali procedure, esami o valutazioni aggiuntivi a cui saranno invitati a sottoporsi. Tutti questi saranno descritti nel consenso informato (un documento che fornisce ai soggetti le informazioni necessarie per decidere se partecipare volontariamente a una sperimentazione clinica). Un potenziale partecipante deve anche discutere rischi e benefici con il personale di ricerca e con il proprio medico di base. Chiunque sia interessato a partecipare a una sperimentazione clinica deve conoscere quanto più possibile la sperimentazione e sentirsi a proprio agio nel porre al personale di ricerca qualsiasi domanda sulla sperimentazione.

Rischi associati al farmaco della sperimentazione clinica
I partecipanti possono manifestare effetti collaterali (un effetto indesiderato di un farmaco o di un trattamento medico) dovuti al farmaco utilizzato in questa sperimentazione clinica. Gli effetti collaterali possono essere da lievi a gravi e persino pericolosi per la vita e possono variare da persona a persona.Le informazioni esistenti sull'efficacia e sulla sicurezza di RO7220200 provenienti da sperimentazioni precedenti in persone con accumulo di liquido infiammatorio nella retina dovuto a uveite o diabete saranno disponibili per i medici della sperimentazione per aiutarli a discutere al meglio la sperimentazione con i potenziali partecipanti. I potenziali partecipanti saranno informati degli effetti collaterali noti di RO7220200 e, nei casi in cui sia pertinente, anche dei potenziali effetti collaterali basati su studi sull'uomo e di laboratorio o sulla conoscenza di farmaci simili.  Poiché RO7220200 sarà somministrato come iniezione nell'occhio dello studio, gli effetti collaterali più comuni sono quelli causati dalla procedura di iniezione stessa.

Potenziali benefici associati alla sperimentazione clinica
La salute dei partecipanti potrebbe migliorare o non migliorare a seguito della partecipazione alla sperimentazione clinica, ma le informazioni che verranno raccolte potrebbero aiutare altre persone con una malattia simile in futuro.

For more information about this clinical trial see the For Expert tab on the specific ForPatients page or follow this link to ClinicalTrials.gov https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05642312