Studio clinico per osservare quanto sia sicuro ed efficace faricimab rispetto a ranibizumab in soggetti con neovascolarizzazione coroideale secondaria a miopia patologica

1. Perché è necessaria la sperimentazione clinica Poyang?

La miopia, è causata da un bulbo oculare più grande o più lungo. Nella miopia patologica, le pareti del bulbo oculare possono diventare estremamente tese e sottili. L’assottigliamento nella parte posteriore dell’occhio causa un danno agli strati più profondi della retina, che è uno strato di cellule sulla parete posteriore dell’occhio responsabile dell'invio di segnali al cervello. Le persone con miopia patologica sono a rischio di una condizione oculare detta neovascolarizzazione coroideale secondaria a miopia patologica (mCNV). Nella mCNV, la perdita della vista è causata dalla crescita anomala di nuovi vasi sanguigni che possono causare versamenti nella parte posteriore dell’occhio.

L'attuale trattamento della mCNV prevede terapie anti-fattore di crescita endoteliale vascolare (anti-Vascular Endothelial Growth Factor, anti-VEGF), come ranibizumab. I medicinali anti-VEGF vengono somministrati mediante iniezione nell’occhio, nota anche come iniezione intravitreale (IVT), ma possono essere necessari trattamenti frequenti e non tutte le persone rispondono al trattamento. Faricimab è progettato per bloccare la crescita di vasi sanguigni anomali e la perdita di liquidi da essi. Faricimab è approvato dalle autorità sanitarie per il trattamento degli adulti affetti da patologie dell’occhio quali l’edema maculare diabetico e la degenerazione maculare neo-vascolare legata all’età. Faricimab è attualmente in fase di studio peril trattamento della mCNV. Questa sperimentazione clinica ha lo scopo di confrontare gli effetti, positivi o negativi, di faricimab rispetto a ranibizumab nelle persone affette da mCNV.

2. Come funziona la sperimentazione clinica Poyang?

Questa sperimentazione clinica sta arruolando persone affette da mCNV. Le persone possono partecipare se non sono ancora state sottoposte ad alcun trattamento per la mCNV. Le persone che prendono parte a questa sperimentazione clinica (partecipanti) riceveranno faricimab o ranibizumab all’inizio dello studio il Giorno 1 e, successivamente, secondo necessità per circa 11 mesi. Il medico della sperimentazione clinica visiterà i pazienti mensilmente. Queste visite in ospedale prevederanno controlli atti a verificare in che modo il paziente risponde al trattamento ed eventuali effetti collaterali che potrebbe manifestare. La durata totale di partecipazione alla sperimentazione clinica sarà di circa 1 anno. I partecipanti possono interrompere il trattamentosperimentale e abbandonare la sperimentazione clinica in qualsiasi momento.

3. Quali sono gli endpoint principali della sperimentazione clinica Poyang?

L’endpoint principale dello studio clinico (i principali risultati misurati nello studio per vedere se il farmaco ha funzionato) è la variazione, dall’inizio del trattamento (basale), della vista quando si utilizzano lenti correttive, nota come "migliore acuità visiva corretta" (BCVA), misurata utilizzando una tabella oculare nelle settimane 4, 8 e 12.  Gli altri endpoint della sperimentazione clinica includono:

• Il numero di partecipanti la cui BCVA migliora, rimane invariata o peggiora
• Il numero di partecipanti che ricevono solo 1 iniezione di trattamento entro le settimane 12, 24 e 48
• Il numero di iniezioni IVT che sono somministrate ai/alle partecipanti entro le settimane 12, 24 e 48
• La variazione nello spessore degli strati oculari alle settimane 4, 8, 12 e nel tempo
• Modifica della quantità di liquido o danno agli strati sotto la retina
• Il numero e la gravità di eventuali effetti collaterali
• Come influisce faricimab sul sistema immunitario

4. Chi può partecipare a questa sperimentazione clinica?

Possono prendere parte a questo studio soggetti con un’età di almeno 18 anni e con strati sottoretinici che contengono liquido (noto come mCNV "attiva") o in caso contrario sani. Le persone potrebbero non essere in grado di prendere parte a questo studio se le loro condizioni oculari non sono causate da miopia patologica o se hanno un’altra condizione oculare che compromette la vista. I soggetti possono inoltre non partecipare se assumono regolarmente medicinali, sono affetti da una malattia grave o vengono sottoposti a un intervento chirurgico entro 1 mese dall’effettuazione degli esami per vedere se possono partecipare alla sperimentazione, se hanno avuto un tumore nell’ultimo anno, se soffrono di determinate condizioni mediche (come un’infezione o la pressione arteriosa non controllata), se sono in gravidanza o se stanno pianificando una gravidanza durante la sperimentazione o entro 3 mesi dalla fine del trattamento.

5. Quale trattamento sarà somministrato ai partecipanti a questa sperimentazione clinica?

Tutti coloro che partecipano a questa sperimentazione clinica saranno inseriti in modo casuale (come con il lancio di una moneta) in uno dei due gruppi e riceveranno:

• Faricimab, mediante iniezione IVT una volta al mese, secondo necessità, per un periodo massimo di 11 mesi, oppure
• Ranibizumab, mediante iniezione IVT una volta al mese, secondo necessità, per un periodo massimo di 11 mesi

I partecipanti avranno pari possibilità di essere assegnati a un braccio oppure all’altro. Questa è una sperimentazione in doppio cieco, il che significa che né il/la partecipante né il medico della sperimentazione clinica potrà scegliere o sapere il gruppo di cui farà parte il partecipante, fino al termine della sperimentazione. Questo approccio aiuta a prevenire pregiudizi e aspettative su quello che accadrà. Tuttavia, se la sicurezza del/della partecipante è a rischio, il medico della sperimentazione clinica potrà risalire a quale gruppo è stato assegnato il partecipante. Se durante una visita non fosse necessario il trattamento con faricimab o ranibizumab, si esegue una procedura fittizia (detta "sham"). Una procedura fittizia è concepita per sembrare un’iniezione reale, ma invece verrà utilizzata una siringa vuota senza ago e sarà premuta contro l’occhio anestetizzato. Questo assicura che il trattamento dello studio rimanga "mascherato" per il/la partecipante.

6. Vi sono rischi o benefici associati alla partecipazione a questa sperimentazione clinica?

La sicurezza o l’efficacia del trattamento sperimentale (faricimab) potrebbero non essere completamente note al momento della sperimentazione. La maggior parte delle sperimentazioni comporta alcuni rischi per il/la partecipante. Tuttavia, non può essere superiore ai rischi correlati alle cure mediche di routine o alla progressione naturale dello stato di salute. Le persone che desiderano partecipare saranno informate di eventuali rischi e benefici della partecipazione alla sperimentazione clinica, nonché di eventuali procedure, esami o valutazioni aggiuntivi a cui saranno invitate a sottoporsi. Tutto questo sarà descritto in un documento di consenso informato (un documento che precisa per le persone le informazioni necessarie per decidere se partecipare volontariamente alla sperimentazione clinica).

Rischi associati alla sperimentazione clinica
Participants may have side effects (an unwanted effect of a drug or medical treatment) from the drugs or procedures in this clinical trial. Side effects can be mild to severe, even life or sight-threatening, and vary from person to person. Participants will be closely monitored during the clinical trial; safety assessments will be performed regularly.

Rischi associati alla sperimentazione clinica 
Ai partecipanti saranno comunicati gli effetti collaterali noti di faricimab e ranibizumab e i possibili effetti collaterali derivanti da studi condotti sull’uomo o dalla conoscenza di farmaci simili. Faricimab e ranibizumab saranno somministrati come iniezioni IVT. I partecipanti saranno informati in merito ad eventuali effetti indesiderati noti delle iniezioni IVT.

Potenziali benefici associati alla sperimentazione clinica
La partecipazione alla sperimentazione clinica può o meno migliorare la vista dei partecipanti. Tuttavia, le informazioni raccolte potrebbero aiutare altre persone con condizioni mediche simili in futuro.