Studio clinico per valutare la sicurezza di un impianto oculare a rilascio di ranibizumab ricaricato ogni 6 o 9 mesi in persone con degenerazione maculare umida legata all’età e mirato a valutare gli effetti a lungo termine dell’impianto oculare e di ranibizumab

1. Perché è necessaria la sperimentazione clinica Portal?

La degenerazione maculare legata all’età (age-related macular degeneration, AMD) causa l’offuscamento o la riduzione della vista centrale in uno o entrambi gli occhi. Esistono due forme di AMD, classificate in base al danno a carico della parte posteriore dell’occhio (noto come retina): “l’AMD atrofica” (nota anche come “AMD secca”) e “l’AMD neovascolare” (nota anche come “AMD umida”). Nell’AMD umida, una quantità eccessiva di una proteina chiamata VEGF determina la crescita di vasi sanguigni non sani nell’area centrale della parte posteriore dell’occhio. Questi vasi causano tumefazione e sanguinamento nella parte posteriore dell’occhio, e questo può portare alla perdita della vista. L’AMD umida può essere trattata somministrando un farmaco antiVEGF (ad es. ranibizumab), mediante un ago inserito nell’occhio. La somministrazione può avvenire ogni 1 o 2 mesi. Per molte persone è difficoltoso ricevere il trattamento tramite un ago inserito nell’occhio. L’impianto intravitreale di somministrazione a rilascio graduale (Port Delivery System, PDS) è un dispositivo per impianto oculare. Può rilasciare ranibizumab nell’occhio in modo costante nel tempo ed essere ricaricato a intervalli regolari. Il PDS può rimanere nell’occhio a lungo termine a meno che non venga rimosso per motivi di salute. Questa sperimentazione clinica mira a valutare la sicurezza e gli effetti a lungo termine del PDS con ranibizumab nelle persone affette da AMD umida.

2. Come funziona la sperimentazione clinica Portal?

Questa sperimentazione clinica sta reclutando persone affette da AMD umida. Le persone possono prendervi parte se:

• hanno partecipato alle sperimentazioni cliniche Ladder (GX28228) o Archway (GR40548), portandole a termine senza interrompere anticipatamente il relativo trattamento o abbandonare lo studio prima del previsto, OPPURE
• hanno partecipato alla sperimentazione clinica Velodrome (WR42221) e hanno completato l’intera sperimentazione o solo le prime 24 settimane dello studio

Le persone che prendono parte allo studio clinico Portal (i/le partecipanti) riceveranno per circa 3-5 anni le ricariche del trattamento della sperimentazione clinica, ovvero ranibizumab somministrato mediante PDS. I/Le partecipanti che non hanno ricevuto prima l’impianto oculare PDS lo riceveranno il Giorno 1 della sperimentazione Portal. I/Le partecipanti potranno ricevere dosi aggiuntive di ranibizumab tramite un ago inserito nell’occhio, 1 o 2 mesi prima di ciascuna ricarica di ranibizumab somministrato mediante PDS, esclusivamente nel caso in cui il PDS non producesse l’effetto desiderato sulla vista dei/delle partecipanti e se vengono soddisfatti determinati criteri. Il medico della sperimentazione clinica visiterà i/le partecipanti ogni 2-3 mesi durante lo studio. Queste visite comprenderanno controlli degli occhi e delle condizioni generali di salute dei/delle partecipanti, nonché degli effetti indesiderati eventualmente manifestati. Potranno essere organizzate visite aggiuntive 1 o 2 mesi prima di ciascuna ricarica di ranibizumab somministrato mediante PDS per verificare se sono necessarie dosi supplementari del suddetto farmaco. I/Le partecipanti riceveranno chiamate di follow-up dopo la somministrazione del trattamento della sperimentazione clinica per verificarne lo stato di salute. La durata totale della partecipazione alla sperimentazione clinica sarà di circa 3-5 anni. I/Le partecipanti potranno interrompere il trattamento e abbandonare la sperimentazione clinica in qualsiasi momento.

3. Quali sono gli endpoint principali della sperimentazione clinica Portal?

L’endpoint principale della sperimentazione clinica (il risultato principale misurato nella sperimentazione per stabilire l’efficacia del farmaco e del PDS) è rappresentato dal numero, dalla durata e dalla gravità degli eventuali effetti indesiderati. Gli altri endpoint della sperimentazione clinica includono:

• Variazione della migliore vista che una persona può conseguire indossando occhiali o lenti a contatto, nota come “migliore vista corretta”, nel corso del tempo rispetto all’inizio della sperimentazione 
• Variazione dello spessore della retina nel corso del tempo
• Numero di partecipanti nel corso del tempo: 
  • con migliore vista corretta molto buona o scarsa 
  • con migliore vista corretta migliorata o peggiorata 
  • che necessitano di un trattamento aggiuntivo con ranibizumab somministrato tramite un ago inserito nell’occhio tra una ricarica di ranibizumab somministrato mediante PDS e l’altra 
  • che preferiscono ricevere un trattamento con il PDS rispetto a un ago inserito nell’occhio

4. Chi può partecipare a questa sperimentazione clinica?

Possono prendere parte a questa sperimentazione le persone che possono partecipare a tutte le visite programmate con il medico della sperimentazione clinica. Le persone potrebbero non essere in grado di prendere parte a questa sperimentazione se hanno abbandonato precocemente le sperimentazioni cliniche Ladder, Archway o Velodrome o hanno interrotto il trattamento in queste sperimentazioni cliniche. La partecipazione è preclusa anche alle persone con anamnesi di determinate condizioni mediche o altre patologie oculari che necessitano di determinati trattamenti durante la sperimentazione. Non possono partecipare allo studio neanche le persone in gravidanza, in allattamento o che prevedono di iniziare una gravidanza durante o entro 1 anno dopo la sperimentazione clinica.

5. Quale trattamento sarà somministrato ai/alle partecipanti a questa sperimentazione clinica?

Tutti coloro che aderiscono a questa sperimentazione clinica saranno assegnati a 1 gruppo su 7, a seconda della sperimentazione a cui hanno preso parte in precedenza e se hanno o meno l’impianto PDS:

• I/Le partecipanti alla sperimentazione Ladder che hanno l’impianto PDS saranno assegnati/e al Gruppo 1
• I/Le partecipanti alla sperimentazione Archway che hanno l’impianto PDS saranno assegnati/e al Gruppo 2
• I/Le partecipanti alla sperimentazione Ladder che non hanno l’impianto PDS saranno assegnati/e al Gruppo 3
• I/Le partecipanti alla sperimentazione Archway che non hanno l’impianto PDS saranno assegnati/e al Gruppo 4
• I/Le partecipanti alla sperimentazione Velodrome che:
  • hanno completato solo le prime 24 settimane della sperimentazione saranno assegnati/e al Gruppo 5
  • hanno completato la sperimentazione e hanno ricevuto le ricariche di ranibizumab somministrato mediante PDS ogni 6 mesi saranno assegnati/e al Gruppo 6
  • hanno completato la sperimentazione e hanno ricevuto le ricariche di ranibizumab somministrato mediante PDS ogni 9 mesi saranno assegnati/e al Gruppo 7

 I/Le partecipanti a questa sperimentazione clinica riceveranno quanto segue:

• Gruppi da 1 a 4: ricariche di ranibizumab somministrato mediante PDS ogni 6 mesi per un massimo di 5 anni. Per i Gruppi 3 e 4, si procederà in primo luogo all’inserimento chirurgico dell’impianto oculare PDS in un occhio il Giorno 1 della sperimentazione. Durante questa procedura verrà utilizzato un medicinale (anestetico locale) che addormenta l’occhio per prevenire la sensazione di dolore
• Gruppi 5 e 6: ricariche di ranibizumab somministrato mediante PDS ogni 6 mesi per un massimo di 3 anni
• Gruppo 7: ricariche di ranibizumab somministrato mediante PDS ogni 9 mesi per un massimo di 3 anni

Questa sperimentazione è in aperto. Ciò significa che tutte le parti coinvolte, inclusi il/la partecipante e il medico della sperimentazione clinica, saranno a conoscenza del trattamento della sperimentazione clinica somministrato al/alla partecipante.

6. Vi sono rischi o benefici associati alla partecipazione a questa sperimentazione clinica?

I/Le partecipanti possono manifestare effetti indesiderati (un effetto indesiderato di un farmaco o di un trattamento medico) associati al farmaco, al dispositivo PDS o alle procedure utilizzate in questa sperimentazione clinica. Gli effetti indesiderati possono essere da lievi a gravi, se non addirittura potenzialmente letali, e variano da persona a persona. I/Le partecipanti saranno attentamente monitorati/e durante la sperimentazione clinica; le valutazioni di sicurezza saranno eseguite regolarmente.

I/Le partecipanti saranno informati/e circa gli effetti indesiderati noti di ranibizumab e del PDS, nonché i possibili effetti indesiderati basati su studi condotti sull’uomo e in laboratorio o sulle conoscenze di farmaci e dispositivi simili. Ai/alle partecipanti saranno comunicati gli eventuali effetti indesiderati noti associati all’inserimento di un ago nell’occhio per la somministrazione del trattamento e alle procedure chirurgiche di impianto oculare e, laddove pertinente, i potenziali effetti indesiderati basati su studi condotti sull’uomo e in laboratorio o sulle conoscenze di procedure simili.

Potenziali benefici legati alla sperimentazione clinica

La salute dei/delle partecipanti potrebbe migliorare o meno in seguito alla partecipazione alla sperimentazione clinica. Tuttavia, le informazioni raccolte potrebbero aiutare in futuro altre persone con condizioni mediche simili.

For more information about this clinical trial see the For Expert tab on this page or follow this link to ClinicalTrials.gov

Trial-identifier: NCT03683251