Uno studio clinico per osservare come funziona un impianto oculare che rilascia continuamente ranibizumab allo scopo di ridurre alcuni segni della degenerazione maculare essudativa correlata all’età, la sicurezza dell’impianto oculare e di ranibizumab e come il corpo smaltisce e risponde a ranibizumab

1. Perché è necessaria la sperimentazione clinica Velodrome?

La degenerazione maculare umida legata all’età (nAMD, wet age related macular degeneration) causa visione offuscata o peggiorata in uno o entrambi gli occhi. Nell’AMD di tipo umido, una proteina chiamata VEGF determina la formazione di vasi sanguigni anomali nella retina centrale ("macula"), che possono perdere liquido e compromettere la visione centrale. L’AMD di tipo umido può essere trattata iniettando un farmaco anti-VEGF (ad es. ranibizumab) nell’occhio e le iniezioni possono essere somministrate circa ogni 1-2 mesi. A molte persone pesa questo genere di trattamento. Il Port Delivery System (PDS) è un dispositivo oculare impiantabile ricaricabile che rilascia ranibizumab nell’occhio in modo continuo nel tempo. PDS può rimanere nell’occhio a lungo termine a meno che non venga rimossa per motivi di salute. Questa sperimentazione clinica ha lo scopo di valutare gli effetti, positivi o negativi, di ranibizumab somministrato tramite PDS, in persone affette da AMD di tipo umido. PDS verrà ricaricato ogni 6 mesi oppure ogni 9 mesi.

2. Come funziona lo studio clinico Velodrome?

Possono partecipare al trattamento le persone con diagnosi di AMD di tipo umido ricevuta negli ultimi 9 mesi, precedentemente trattati con almeno tre iniezioni di anti-VEGF negli ultimi 6 mesi e che abbiano risposto al trattamento anti-VEGF prima dello studio. Anche le persone non ancora trattate con iniezioni di anti-VEGF possono prendere parte allo studio. La sperimentazione clinica è suddivisa in due fasi. Le persone che partecipano allo studio (partecipanti) riceveranno il trattamento dello studio clinico ranibizumab tramite l’impianto oculare PDS. PDS sarà inserito chirurgicamente nell’occhio interessato il Giorno 1 della prima fase. Dopo 6 mesi, i partecipanti che non hanno avuto bisogno di ulteriori iniezioni oculari di ranibizumab (a 4 e/o 5 mesi dopo aver ricevuto PDS), o la cui attività di AMD di tipo umido soddisfa determinati criteri a 6 mesi, possono partecipare alla seconda fase. La seconda fase durerà 12 mesi e durante questa fase ai partecipanti saranno somministrate due ricariche di ranibizumab nel PDS (ogni 6 mesi) oppure una ricarica a 9 mesi dall’inizio della sperimentazione.

I partecipanti si recheranno dal medico dello studio ogni mese. Le visite ospedaliere includono controlli degli occhi e dello stato di salute generale, la risposta al trattamento e qualsiasi effetto collaterale. Occasionalmente i partecipanti riceveranno chiamate di follow-up per verificare il proprio stato di salute. Il tempo totale di partecipazione allo studio sarà di circa 1,5 anni. I partecipanti potranno comunque interrompere il trattamento sperimentale e abbandonare la sperimentazione clinica in qualsiasi momento. Al termine, i partecipanti possono decidere, insieme al medico dello studio clinico, di continuare a ricevere ricariche di ranibizumab tramite PDS in un’estensione di questo studio (chiamata Portal). I partecipanti, se non continuano, possono scegliere di far rimuovere PDS o lasciarlo nell’occhio per lungo tempo.

3. Quali sono gli endpoint principali dello studio clinico Velodrome?

L’endpoint principale dello studio clinico (il principale risultato misurato nella sperimentazione per vedere se il farmaco e il dispositivo hanno funzionato) è la variazione media della migliore vista che una persona può avere quando indossa occhiali o lenti a contatto - nota come "migliore visione corretta" - a 15 e 16 mesi rispetto all’inizio dello studio.

Gli altri endpoint dello studio clinico includono, ma non sono limitati a:

• Variazione del punteggio al test della vista e dello spessore della parte posteriore dell’occhio nell’intero studio
• Il numero di partecipanti con punteggi della vista molto buoni o non corretti
• Il numero di partecipanti che preferiscono il trattamento con PDS rispetto alle iniezioni oculari
• Variazione del punteggio al test della vista e dello spessore della parte posteriore dell’occhio nell’intero studio
• Il numero di partecipanti con punteggi della vista molto buoni o non corretti
• Il numero di partecipanti che preferiscono il trattamento con PDS rispetto alle iniezioni oculari

4. Chi può partecipare a questa sperimentazione clinica?

Possono partecipare persone di età superiore ai 50 anni, con almeno 20/200 di visione corretta al meglio e senza cicatrici causate dall’AMD di tipo umido. Gli occhi dei partecipanti devono essere sufficientemente limpidi per scattare foto del fondo oculare. Prima di iniziare il trattamento con un anti-VEGF deve essere testata la vista.

Le persone potrebbero non prendere parte al trattamento se precedentemente sottoposte ad alcuni trattamenti per l’AMD di tipo umido(non includendo alcuni trattamenti anti-VEGF), o se coinvolte in un altro studio clinico sull’AMD di tipo umido. Le persone che sono state precedentemente sottoposte a chirurgia oculare o impianti o con anamnesi recente di patologie come ictus, problemi cardiaci o tumore e le persone in gravidanza o in allattamento non possono partecipare. Queste regole si applicano durante lo studio clinico e a distanza di 1 anno.

5. Quale trattamento sarà somministrato ai/alle partecipanti nell’ambito di questa sperimentazione clinica?

Tutti i partecipanti a questo studio clinico il Giorno 1 dello studio riceveranno l’impianto di PDS con ranibizumab, inserito chirurgicamente nell’occhio sotto anestesia. Nella seconda fase, alcuni partecipanti saranno suddivisi in due gruppi a caso (come lanciare una moneta) e sarà somministrato:

• Gruppo 1: una ricarica di ranibizumab in PDS dopo 9 mesi dall’inizio della sperimentazione
• Gruppo 2: due ricariche di ranibizumab in PDS a 6 e 12 mesi dall’inizio della sperimentazione 

I partecipanti hanno una possibilità su due di essere assegnati ad uno dei gruppi. La seconda fase includerà solo coloro che non hanno avuto bisogno di iniezioni oculari di ranibizumab a 4 e/o 5 mesi dall’inizio dello studio oppure, la loro attività di AMD di tipo umido a 6 mesi dall’inizio dello studio soddisfi determinati criteri.

6. Vi sono rischi o benefici associati alla partecipazione a questa sperimentazione clinica?

La sicurezza o l’efficacia del trattamento sperimentale potrebbero non essere completamente note al momento della sperimentazione. La maggior parte delle sperimentazioni comporta alcuni rischi per il/la partecipante tuttavia, non possono essere superiori ai rischi correlati alle cure mediche di routine o alla progressione naturale dello stato di salute. Le persone che desiderano partecipare verranno informate di eventuali rischi e benefici derivanti dalla partecipazione, nonché di altre procedure, test o valutazioni della sperimentazione. Tutti questi elementi saranno descritti in un consenso informato (un documento che fornisce alle persone le informazioni di cui hanno bisogno per decidere di diventare volontari per lo studio).

Rischi associati ai farmaci, ai dispositivi o alle procedure di sperimentazione clinica

I partecipanti possono avere effetti collaterali dovuti ai farmaci, ai dispositivi o alle procedure utilizzati in questa sperimentazione clinica. Gli effetti collaterali potranno essere da lievi a gravi, fino a potenzialmente letali, e potranno variare da persona a persona. I partecipanti saranno monitorati attentamente durante la sperimentazione clinica; le valutazioni della sicurezza sono effettuate regolarmente. Ai partecipanti saranno comunicati gli effetti collaterali noti di ranibizumab e di PDS, dell’impianto oculare chirurgico e delle procedure di ricarica, e iniezione all’interno dell’occhio, nonché i possibili effetti collaterali derivanti da studi sull’uomo e di laboratorio o dalla conoscenza di farmaci, dispositivi e procedure simili.

Potenziali benefici associati alla sperimentazione clinica

La salute dei/delle partecipanti potrebbe migliorare o meno in seguito alla partecipazione alla sperimentazione clinica. Tuttavia, le informazioni raccolte potrebbero aiutare altre persone con condizioni mediche simili in futuro.