Cevostamab in associazione a pomalidomide e desametasone rispetto alla terapia standard in pazienti con mieloma multiplo trattato in precedenza

1. Perché è necessario questo studio?

Il mieloma multiplo (MM) è un tipo di tumore che colpisce le plasmacellule nel midollo osseo. Le plasmacellule sono un tipo di globuli bianchi che aiuta a combattere le infezioni. Nel mieloma multiplo, queste plasmacellule diventano cancerose, si moltiplicano rapidamente e prendono il posto delle cellule sane nel midollo osseo. Vengono somministrati diversi tipi di farmaci come trattamento standard a seconda del tipo di MM di cui soffre una persona. Tuttavia, per la maggior parte delle persone, il MM alla fine si ripresenta dopo il trattamento o non risponde al trattamento (noto come MM “recidivante/refrattario” o “R/R”). I ricercatori sperano che l’utilizzo di farmaci come cevostamab, progettati per aiutare il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule tumorali, possa garantire migliori risultati clinici per le persone affette da MM recidivante o refrattario.

Questo studio sta testando un farmaco chiamato cevostamab, che è in fase di sviluppo per il trattamento del MM R/R.

Cevostamab è un farmaco sperimentale. Ciò significa che le autorità sanitarie (come la Food and Drug Administration statunitense e l’Agenzia europea per i medicinali) non hanno approvato cevostamab in associazione a pomalidomide e desametasone per il trattamento del mieloma multiplo.

Questo studio si propone di confrontare gli effetti di cevostamab in associazione a pomalidomide e desametasone rispetto alla terapia standard in persone con mieloma multiplo.

2. Chi può partecipare allo studio?

Possono partecipare allo studio persone (uomini e donne) di almeno 18 anni di età affette da MM che abbiano ricevuto una diagnosi di MM R/R e che abbiano ricevuto da 1 a 3 trattamenti precedenti per il MM.

Le persone potrebbero non essere in grado di prendere parte a questo studio se hanno ricevuto determinati trattamenti antitumorali in precedenza, se hanno una malattia autoimmune o se soffrono di determinate altre patologie. Non possono partecipare allo studio le persone in stato di gravidanza, che pianificano una gravidanza o che allattano al seno.

3. Come funziona lo studio? 

Le persone saranno sottoposte a uno screening per verificare la loro idoneità a partecipare allo studio. Il periodo di screening inizierà 28 giorni prima dell’inizio del trattamento. Tutti coloro che parteciperanno a questo studio saranno suddivisi casualmente in 2 gruppi (come quando si lancia una moneta) e riceveranno:

•  Cevostamab, somministrato mediante flebo in vena (infusione endovenosa), 4 volte nelle prime 3 settimane, quindi due volte al mese e, successivamente, una volta al mese, insieme a desametasone (come flebo o compressa). Dopo le prime settimane, pomalidomide, somministrata sotto forma di capsula, per 3 settimane ogni 4 settimane. OPPURE Pagina 2 di 3 Descrizione semplificata della sperimentazione clinica v2.0 (12.02.2026) [IT-IT] basata sul modello di descrizione semplificata della sperimentazione clinica v4.0 datato 15.01.2024
• Uno dei 3 trattamenti standard (daratumumab, elotuzumab o carfilzomib) scelto dal medico dello studio. Daratumumab sarà somministrato mediante iniezione sotto la pelle, mentre elotuzumab e carfilzomib saranno somministrati mediante flebo in vena. Daratumumab ed elotuzumab saranno somministrati con pomalidomide (una capsula) e desametasone (una compressa o una flebo), mentre carfilzomib sarà somministrato con desametasone (una compressa). I partecipanti avranno pari possibilità di essere assegnati a un gruppo oppure all’altro.

Questo è uno studio in aperto. Questo significa che tutte le persone coinvolte nello studio, compresi i partecipanti e il medico dello studio, conosceranno il trattamento dello studio somministrato ai partecipanti.
Durante questo studio, il medico visiterà i partecipanti due volte a settimana per le prime 3 settimane, quindi ogni 2 settimane e, successivamente, una volta al mese. Il medico valuterà l’efficacia del trattamento ed eventuali effetti indesiderati che i partecipanti potrebbero manifestare. I partecipanti trattati con cevostamab dovranno trascorrere una notte in ospedale in corrispondenza di almeno una visita.
Se i partecipanti interrompono il trattamento dello studio a causa di un peggioramento del MM, saranno sottoposti a visite di follow-up circa ogni 3 mesi. Se interrompono il trattamento per qualsiasi altro motivo, dovranno sottoporsi a visite di follow-up ogni 2-4 settimane fino al peggioramento della malattia, e successivamente ogni 3 mesi circa. Nel corso di queste visite, il medico dello studio controllerà il loro stato di salute.
La durata totale della partecipazione allo studio sarà da circa 1 giorno a più di 3 anni. I partecipanti hanno il diritto di interrompere il trattamento e abbandonare lo studio in qualsiasi momento, se lo desiderano. 

4. Quali sono i principali risultati misurati in questo studio?

I principali risultati misurati nello studio per valutare se il farmaco abbia funzionato sono il numero di partecipanti in cui non si evidenzia il MM agli esami o alla diagnostica per immagini (compresi gli esami in cui viene prelevato un piccolo campione di midollo osseo dall’interno di un osso mediante un ago) dopo 9 mesi di trattamento. Lo studio misura anche quanto a lungo i partecipanti vivono senza che il MM peggiori. Altri risultati chiave che vengono misurati nello studio includono:

•  La durata della vita dei partecipanti e il numero di partecipanti che presenta un miglioramento significativo della patologia in trattamento
• Gli effetti della salute dei partecipanti sulla loro vita quotidiana e sul loro benessere
• L' efficacia del trattamento di combinazione con cevostamab contro il MM
• Il numero e la gravità degli effetti indesiderati
• In che modo il sistema immunitario risponde al trattamento di combinazione con cevostamab.
   

5. La partecipazione a questo studio comporta rischi o benefici?

La partecipazione allo studio non garantisce un miglioramento delle condizioni dei partecipanti. Tuttavia, le informazioni raccolte nello studio potrebbero aiutare altre persone con condizioni di salute simili in futuro. Potrebbe non essere del tutto noto durante lo studio quanto sia sicuro e quanto funzioni il trattamento dello studio. Lo studio comporta alcuni rischi per i partecipanti, ma generalmente tali rischi non superano quelli legati alle normali cure mediche o alla naturale progressione delle condizioni di salute.
Le persone interessate a partecipare saranno informate in merito ai rischi e benefici, nonché in merito a eventuali procedure o esami aggiuntivi a cui potrebbero doversi sottoporre. Tutti i dettagli dello studio saranno descritti in un modulo di consenso informato, che include informazioni sui possibili effetti e sulle altre opzioni di trattamento. 

Rischi associati ai trattamenti dello studio
I partecipanti potrebbero manifestare effetti indesiderati associati ai farmaci utilizzati in questo studio. Questi effetti indesiderati possono essere da lievi a gravi, nonché potenzialmente letali, e variano da persona a persona. Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per verificare il manifestarsi di eventuali effetti indesiderati.

Cevostamab
I partecipanti saranno informati degli effetti indesiderati noti di cevostamab e dei possibili effetti indesiderati in base a studi condotti sull’uomo, a studi di laboratorio o alle conoscenze acquisite su farmaci simili. Gli effetti indesiderati noti includono una reazione insolita del sistema immunitario all’immunoterapia oncologica (sindrome da rilascio di citochine). Se un partecipante manifesta un potenziale effetto indesiderato chiamato “sindrome da rilascio di citochine”, potrebbe ricevere un altro farmaco chiamato tocilizumab sotto forma di infusione endovenosa.

Cevostamab sarà somministrato mediante flebo in vena. Gli effetti indesiderati noti dell’infusione includono febbre e brividi, eruzione cutanea, gonfiore, nausea, vomito, mal di testa, sintomi simili al raffreddore, respirazione difficoltosa e pressione arteriosa bassa.

Pomalidomide and Dexamethasone
Ai partecipanti saranno comunicati gli effetti indesiderati noti di pomalidomide e desametasone e i possibili effetti indesiderati in base a studi condotti sull’uomo, a studi di laboratorio o alle conoscenze acquisite su farmaci simili. Gli effetti indesiderati noti includono diminuzione dei globuli rossi e dei globuli bianchi, dolore osseo, meno appetito del solito, tosse, respirazione difficoltosa, stanchezza, gonfiore delle braccia o delle gambe, crampi muscolari e febbre.

I farmaci dello studio possono essere dannosi per il feto. Donne e uomini devono adottare precauzioni per evitare di esporre un nascituro al trattamento dello studio.