Sperimentazione clinica per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia di satralizumab nella riduzione di alcuni segni della miastenia grave generalizzata (gMG)

COME FUNZIONA LA SPERIMENTAZIONE CLINICA WN42636?

Questa sperimentazione clinica sta reclutando soggetti che hanno un tipo di malattia chiamata miastenia grave (MG). Per partecipare, i pazienti devono avere una forma di MG che colpisce diversi gruppi muscolari in tutto il corpo (MG generalizzata [gMG]).

Lo scopo di questa sperimentazione clinica è comprendere gli effetti, positivi o negativi, di satralizumab in associazione al trattamento attuale (terapia di base) in pazienti con gMG. In questa sperimentazione le sarà somministrato satralizumab in associazione alla terapia di base o un placebo in associazione alla terapia di base. 

COME SI FA  A PARTECIPARE A QUESTA SPERIMENTAZIONE CLINICA?

Per poter partecipare a questa sperimentazione clinica occorre avere almeno 12 anni e aver ricevuto una diagnosi di gMG in base ad alcuni criteri. 

È necessario che non sia stata diagnosticata una forma di MG che colpisce solo gli occhi (MG oculare) e che il paziente non sia stato/a sottoposto/a a un’operazione di asportazione del timo negli ultimi 12 mesi. Occorre inoltre che il paziente non abbia manifestato un evento di crisi miastenica (caratterizzato dall’indebolimento dei muscoli usati per respirare) negli ultimi tre mesi. Alcuni tipi di vaccinazioni (con vaccini vivi e attenuati [indeboliti]) non sono consentiti nelle sei settimane precedenti l’inizio della sperimentazione clinica e durante il suo svolgimento.

In caso un/una paziente ritenesse che questa sperimentazione clinica potrebbe essere adatta a lei/lui e desideri prendervi parte, occore parlarne  con il medico. Qualora il medico ritenga che il paziente possa risultare idoneo/a a partecipare a questa sperimentazione clinica, potrà indirizzarla/lo al medico dello studio più vicino, il quale potrà fornire tutte le informazioni necessarie per prendere una decisione in merito alla partecipazione. In questa pagina sono inoltre riportati i centri  in cui viene svolta la sperimentazione clinica.

Verranno eseguiti ulteriori esami  per accertarci che il paziente possa assumere i trattamenti somministrati nell’ambito di questa ricerca. Alcuni di questi esami o procedure potrebbero rientrare tra le cure mediche che vengono prestate regolarmente e potrebbero essere effettuate anche qualora il paziente non partecipasse alla sperimentazione clinica. 

Prima di iniziare la sperimentazione clinica il/la paziente verrà messo/a al corrente dei rischi e dei benefici derivanti dalla partecipazione, così come degli altri trattamenti disponibili, in modo che possa decidere se desideri comunque prendervi parte. 

Durante la partecipazione alla sperimentazione clinica e per almeno tre mesi dopo aver smesso di assumere il trattamento in studio, le donne (se non attualmente in gravidanza, ma in età fertile) dovranno astenersi dai rapporti eterosessuali o far uso di contraccettivi per motivi di sicurezza. 

QUALE TRATTAMENTO VERRÀ SOMMINISTRATO A CHI ADERIRÀ A QUESTA SPERIMENTAZIONE CLINICA?

Questa sperimentazione clinica è suddivisa in due parti, chiamate periodo in doppio cieco (Parte 1) e periodo in aperto (Parte 2). 

Nella Parte 1 i partecipanti dello studio saranno ripartiti in due gruppi in modo casuale (come quando si lancia una moneta) e riceveranno:

• satralizumab tramite iniezione sotto la pelle (per via sottocutanea) ogni quattro settimane per 24 settimane (+ un’altra dose alla Settimana 2) in aggiunta all’attuale terapia di base per la gMG

OPPURE 

• placebo tramite iniezione sotto la pelle (per via sottocutanea) ogni quattro settimane per 24 settimane (+ un’altra dose alla Settimana 2) in aggiunta all’attuale terapia di base per la gMG

Le probabilità di accedere a ciascun gruppo saranno le stesse. 

Questa sperimentazione clinica è “controllata con placebo”, ossia a uno dei gruppi sarà somministrata una sostanza priva di principi attivi (detta anche “placebo”). Il placebo viene usato per dimostrare che il medico o i pazienti non influenzano i risultati della sperimentazione clinica.

Nella Parte 1, né il/la paziente né il medico dello studio potranno scegliere o conoscere il gruppo a cui lei/lui sarà assegnato/a. Tuttavia, se la sicurezza del/della paziente dovesse essere a rischio, il medico dello studio potrà risalire al gruppo di assegnazione. 

Se il/la paziente completerà la Parte 1 (periodo in doppio cieco) della sperimentazione clinica, potrà accedere alla Parte 2 (periodo in aperto). Nella Parte 2 sarà somministrato satralizumab ogni quattro settimane per 2-3,5 anni. 

Durante la Parte 1 e la Parte 2 il/la paziente continuerà a ricevere la sua attuale terapia di base per la gMG alla stessa dose fino ad almeno la Settimana 12 della Parte 2. Il/la paziente non dovrà modificare la terapia di base senza averne prima parlato con il medico dello studio.

CON QUALE FREQUENZA IL/LA PAZIENTE DOVRÀ PRESENTARSI ALLE VISITE DI FOLLOW-UP E PER QUANTO TEMPO?

Durante la Parte 1 della sperimentazione clinica  sarà somministrato il trattamento in studio satralizumab o il placebo per 24 settimane. Se il/la paziente proseguirà con la Parte 2 della sperimentazione clinica, la durata complessiva della sua permanenza nello studio potrebbe arrivare a quattro anni.

Dopo aver ricevuto il trattamento il/la paziente verrà visitato/a regolarmente dal medico dello studio. Queste visite in ospedale includeranno degli accertamenti volti a stabilire la sua risposta al trattamento e a identificare eventuali effetti indesiderati da lei manifestati.

Il/la paziente sarà libero/a di interrompere questo trattamento in qualsiasi momento. Dopo l’ultima dose, il medico dello studio monitorerà per un periodo di 12 settimane se il/la paziente  è un/una adulto/a e di 24 settimane se ha un’età compresa tra 12 e 17 anni. 

COSA ACCADRÀ SE UN/UNA PAZIENTE NON RISULTERÀ IDONEO/A A PARTECIPARE A QUESTA SPERIMENTAZIONE CLINICA?

Se questa sperimentazione clinica non risulterà adatta al/alla paziente, non potrà prendervi parte. Il medico potrà suggerire altre sperimentazioni cliniche a cui potrebbe avere la possibilità di partecipare o altri trattamenti somministrabili. Il/la paziente non perderà l’accesso a nessuna delle cure che gli/le vengono prestate regolarmente.

Per maggiori informazioni su questa sperimentazione clinica, consultare la scheda Per esperti nella pagina specifica del sito o segua questo link a ClinicalTrials.gov:https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04963270

Trial-identifier: NCT04963270