Studio per valutare l’efficacia e la sicurezza della terapia di induzione con RO7790121 in partecipanti con malattia di Crohn attiva da moderata a grave

1. Perché è necessario questo studio?

La malattia di Crohn è un tipo di malattia infiammatoria intestinale. Provoca infiammazione cronica dei tessuti del tratto digerente. Quando le persone affette da MC presentano sintomi, la malattia di Crohn è definita “attiva”. I soggetti con MC “da moderatamente a gravemente attiva” possono presentare sintomi come stanchezza o debolezza, mal di pancia, feci frequenti non formate o acquose (diarrea), perdita di peso e febbre. I trattamenti standard per la MC includono medicinali che riducono l’infiammazione, come corticosteroidi, farmaci biologici e piccole molecole. Tuttavia, per molte persone che convivono con la MC, i sintomi non migliorano neppure con questi trattamenti. Il trattamento può anche smettere di funzionare dopo un certo periodo o causare effetti indesiderati e inaccettabili che influiscono sulla capacità di un soggetto di continuare a ricevere il suo medicinale. Quindi, sono necessari trattamenti migliori.

Questo studio sta testando un medicinale chiamato afimkibart (precedentemente noto come “RO7790121” o “PF-06480605” o “RVT-3101”). Afimkibart è un medicinale sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Crohn. Ciò significa che le autorità sanitarie (come la Food and Drug Administration statunitense e l’Agenzia europea per i medicinali) non hanno ancora approvato RO7790121 per il trattamento della MC.
Lo studio intende confrontare afimkibart con un placebo. Il placebo è un farmaco che non contiene alcun principio attivo, ma ha lo stesso aspetto del farmaco dello studio. I ricercatori vogliono vedere se afimkibart funziona e quanto è efficace e sicuro. In questo studio, i pazienti riceveranno afimkibart.

2. Chi può partecipare allo studio?

Possono partecipare allo studio soggetti di età compresa tra 18 e 80 anni con MC attiva di grado da moderato a grave. La diagnosi di MC deve essere confermata con un’“endoscopia”. L’endoscopia è una procedura in cui il medico utilizza una sonda flessibile dotata di una telecamera per esaminare l’intestino crasso (colon).
Per partecipare, i pazienti devono aver assunto almeno 1 altro farmaco per la MC che non ha funzionato bene, ha smesso di funzionare o ha causato effetti indesiderati inaccettabili.

I soggetti non possono prendere parte a questo studio se hanno subito 3 o più interventi chirurgici per asportare parte dell’intestino o se stanno assumendo alcuni medicinali per la MC. Anche i soggetti affetti da determinate altre patologie, come la colite ulcerosa, la presenza di cellule anomale nell’intestino (nota come “displasia”), alcuni tipi di tumore negli ultimi 5 anni o alcune infezioni, come l’HIV, l’epatite B, l’epatite C o la tubercolosi, non possono parteciparvi. Le persone in gravidanza, che pianificano una gravidanza, che pianificano una donazione di ovuli o spermatozoi o che stanno allattando al seno non possono partecipare allo studio.

3. Come funziona questo studio?

Questo studio consiste in un periodo di screening, un periodo di trattamento chiamato “terapia di induzione”, un periodo di estensione opzionale del trattamento e un periodo di follow-up di sicurezza. Le persone saranno sottoposte a uno screening volto a stabilire se sono idonee per questa sperimentazione clinica.

Si tratta di uno studio controllato con placebo. Ciò significa che i partecipanti saranno inseriti in un gruppo che riceverà un medicinale o un gruppo che riceverà “placebo”. Il confronto dei risultati dei diversi gruppi aiuterà i ricercatori a sapere se eventuali cambiamenti osservati siano il risultato del farmaco di studio o se si verifichino per caso.

Tutti coloro che partecipano a questo studio saranno inseriti in 1 dei 2 gruppi a caso e sarà loro somministrato afimkibart O placebo. Tutti i partecipanti potranno continuare ad assumere sia il consueto trattamento antinfiammatorio per la MC sia il trattamento dello studio.

Questo è uno studio in doppio cieco. Ciò significa che né i/le partecipanti allo studio né il personale che lo gestisce sapranno quale trattamento sarà somministrato fino alla conclusione dello studio. Questo è importante per assicurarsi che i risultati del trattamento non siano influenzati da ciò che le persone si aspettano dal trattamento ricevuto. Tuttavia, se la sicurezza di un/a partecipante è a rischio, il medico dello studio potrà risalire al gruppo di appartenenza.

Durante questo studio, il medico visiterà regolarmente i/le partecipanti. Il medico dello studio valuterà l’efficacia del trattamento e l’eventuale comparsa di effetti indesiderati nei/nelle partecipanti. Se i/le partecipanti completano la fase della terapia di induzione e il medico dello studio lo ritiene opportuno, possono accettare di continuare a ricevere il trattamento in una fase di estensione in aperto dello studio. Per “in aperto” si intende che tutte le persone coinvolte, inclusi il/la partecipante e il medico dello studio, saranno a conoscenza che al/alla partecipante è stato somministrato afimkibart. Se si desidera, alcune visite possono essere effettuate a domicilio da un infermiere. Se la MC peggiora durante l’estensione, è possibile somministrare afimkibart con maggiore frequenza. Il trattamento continuerà fino a quando afimkibart sarà disponibile in commercio in quella regione o fino a quando lo sponsor deciderà di terminare lo studio, se precedente. I partecipanti hanno il diritto, qualora lo desiderino, d’interrompere il trattamento dello studio e di ritirarsi dallo stesso in qualsiasi momento.

4. Quali sono i principali risultati misurati in questo studio?

I principali risultati misurati nello studio per valutare se il medicinale abbia funzionato sono il numero di partecipanti con scarsi o assenti segni di MC o con miglioramenti dello stato di salute intestinale (come un numero inferiore di ulcere più piccole). Altri risultati chiave misurati nello studio prevedono:

• Il numero di partecipanti con segni o sintomi di MC assenti o migliorati. Ciò include il numero medio di evacuazioni al giorno e il punteggio medio giornaliero del mal di pancia. Comprende anche il miglioramento dello stato di salute dell’intestino.
• Il numero di partecipanti senza ulcere.
• Il numero di partecipanti con un passaggio, chiamato “fistola”, tra l’intestino e l’esterno del corpo.
• Il grado di variazione dei partecipanti che riferiscono di avere manifestato sintomi di MC e la gravità di tali sintomi.
• Il numero e la gravità degli effetti indesiderati.

5. La partecipazione a questo studio comporta rischi o benefici?

La partecipazione allo studio non garantisce un miglioramento nelle condizioni dei/delle partecipanti. Tuttavia, le informazioni raccolte nello studio potranno aiutare in futuro altre persone con condizioni di salute simili.

Durante lo studio, la sicurezza e l’efficacia del trattamento potrebbero non essere completamente note. Lo studio comporta alcuni rischi per il/la partecipante. Ma questi rischi in genere non sono superiori a quelli correlati alle cure mediche di routine o alla progressione naturale delle condizioni di salute. Le persone interessate a partecipare saranno informate sui rischi e benefici, nonché su eventuali procedure o test aggiuntivi a cui potrebbero doversi sottoporre. Tutti i dettagli dello studio saranno descritti in un modulo di consenso informato, comprese le informazioni sui possibili effetti e sulle altre opzioni di trattamento.

Rischi associati al farmaco dello studio

I/Le pazienti potrebbero manifestare effetti indesiderati provocati dal farmaco utilizzato in questo studio. Questi effetti indesiderati possono essere da lievi a gravi, anche potenzialmente fatale, e variare da persona a persona. Durante il presente studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per verificare la presenza di eventuali effetti indesiderati.
Afimkibart è stato sottoposto a pochi test nell'uomo. I/le partecipanti saranno informati degli effetti indesiderati noti di afimkibart e dei possibili effetti indesiderati rilevati dagli studi sull’uomo e di laboratorio o dalle conoscenze in merito a medicinali simili. Gli effetti indesiderati noti includono reazioni allergiche, nausea e dolore articolare.
Tra gli effetti indesiderati noti della somministrazione del trattamento si annoverano vomito, desiderio di vomitare, sensazione di freddo che fa rabbrividire il corpo, pressione sanguigna bassa o alta, febbre, dolore o fastidio alla testa e una reazione cutanea in corrispondenza della quale la pelle è stata punta con un ago per somministrare il trattamento. L’esposizione di un feto al farmaco dello studio può comportare un rischio, ma al momento non tutti i rischi sono noti. Donne e uomini devono adottare precauzioni per evitare di esporre il feto al trattamento dello studio.